‘펙시다티닙 염산염’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하며, 기존 희귀의약품 2종에 대해서는 대상질환 확대

희귀의약품 지정 세부사항 (식품의약품안전처)

4월 1일 식품의약품안전처가 희귀의약품 지정 공고를 하였다. 이는 희귀·난치질환 치료제의 개발 지원과 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 목적이다. 

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위해 사용되는 의약품이다. 대체 가능한 의약품이 없는 상황이거나 대체 가능한 의약품보다  안전성 또는 유효성이 상당히 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 것이다. 

이번에 신규 지정된 희귀의약품은 '펙시다티닙 염산염'과 '에포프로스테놀'이다. 펙시다티닙 염산염은 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운 중증 이환상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종을 가지고 있는 성인 환자를 치료할 때 사용되며, 에포프로스테놀은 세계보건기구(WHO) 기능분류 Ⅲ-Ⅳ단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 개선에 사용된다. 

또한, 이미 희귀의약품으로 지정된 '닌테다닙'과 '니라파립'의 경우 대상질환을 추가하였다. 닌테다닙은 진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성폐질환 치료에 사용될 수 있고, 니라파립은 1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인환자의 단독 유지요법에 사용된다. 

이에 대한 자세한 내용은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 살펴볼 수 있다. 

식약처는 이번 공고를 통해 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발이 더욱 활발하게 이루어질 것을 기대하고 있으며, 향후에도 환자의 치료 기회를 보장할 수 있도록 다양한 정책을 마련해 나가겠다고 밝혔다. 

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