코아스템, FDA에 곧 R-MAT 지정 신청
코아스템, FDA에 곧 R-MAT 지정 신청
  • 김송희 기자
  • 승인 2020.07.27 17:22
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루게릭병(ALS) 치료제 뉴로나타-알주, FDA 임상 3상 승인과 ODD 지정으로 자격 요건 갖춰
  • 식약처의 변경 승인 나오면 양국 동시 3상 즉시 착수
코아스템 제공
코아스템 제공

줄기세포 치료제 전문기업 코아스템은 미국 식품의약국(FDA)에 줄기세포를 기반으로 한 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병) 치료제 뉴로나타-알주의 첨단재생의학치료제(R-MAT) 지정 신청을 낼 예정이라고 27일 밝혔다.

R-MAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)는 2016년 12월 FDA에서 신설된 제도 중 하나로 혁신적인 재생치료법의 개발 및 승인 가속화를 위해 새롭게 만든 제도이다. 세포 및 유전자 요법, 조직 공학 제품 및 조합 제품과 같은 약물에 대해서 패스트 트랙(Fast Track)과 혁신의약품(Breakthrough therapy) 혜택을 포함하고 있다.

전 세계적으로 R-MAT의 지정신청건수는 2018년 47건, 2019년 37건, 2020년 7월까지 44개로 매년 증가하고 있으며, 의학적으로 해석이 가능한 예비 임상 증거가 있는 경우 FDA로부터 R-MAT 지정을 받을 수 있다.  

FDA로부터 R-MAT 지정을 받게 되면 FDA 측과 임상 진행 중 수시로 시험과 관련한 이슈의 논의가 가능해져 3상 진행 중 발생되는 리스크를 크게 줄일 수 있을 뿐만 아니라 FDA와의 미팅을 통한 집약적인 가이드를 제공 받을 수 있다. 또한 향후 협의를 통해 심사와 허가에 걸리는 기간이 줄어들어 대상 의약품의 시장가치가 그만큼 높아지게 된다.

국내에서는 헬릭스미스의 엔젠시스(VM2020,유전자 치료제)가 2018년 5월에 승인을 받았으며, 지난 5월 20일 안트로젠의 당뇨병성족부궤양 치료제가 (ALLO-ASC-Sheet,동종 지방유래 줄기세포)가 R-MAT 지정을 받아 큰 이슈가 되었다. 코아스템이 FDA로부터 승인을 받게 된다면 국내에서는 세 번째이며, 자가 골수 줄기세포 분야에서는 국내 첫 승인이다.  

김경숙 코아스템 대표는 “뉴로나타-알주는 이미 2018년 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD·Orphan Drug Designation)을 받았으며 지난 24일에는 임상 3상 계획에 대해 최종 승인을 받아 R-MAT 지정 요건을 모두 충족했다”고 말했다.

김 대표는 “R-MAT 승인은 글로벌 시장 진출 및 임상에 관련하여 많은 시간을 단축해 줄 것이라 예상하며 빠른 시일 내에 받을 수 있도록 총력을 다 할 것”이라 강조하며 “이번 3상은 한국과 미국의 승인 하에 국내 의료진 및 연구진의 주도로 실시되는 첫 사례인 만큼 성공적인 결과를 만들어 낼 수 있도록 준비를 완벽하게 마쳤다”고 전했다.  


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