항체의약품 개발 전문 제약사 프레스티지바이오파마(대표이사 박소연)는 항체신약 후보물질 ‘PBP1510’이 유럽의약품청(EMA)으로부터 췌장암 치료용 희귀의약품 지정에 긍정적 의견(Positive Opinion)을 받았다고 지난 8일(현지시간) 발표했다.

유럽 EMA의 희귀의약품위원회(COMP)가 프레스티지바이오파마의 췌장암 치료 항체신약인PBP1510의 의학적 타당성(medical plausibility)과 약효 및 안전성에 대한 전임상 자료를 토대로 희귀의약품 지정에 긍정적 의견을 채택하면서, 프레스티지바이오파마는 10월 중 희귀의약품 공식 지정을 기대하고 있다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 규제 승인 후 10년 동안 판매 독점권과 함께 다양한 혜택을 제공받는다. PBP1510은 이미 지난 6월과 7월에 각각 미국 FDA와 한국 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

박소연 프레스티지바이오파마 대표이사는 “이번 EMA COMP의 긍정적 의견은 PBP1510가 글로벌 혁신 신약으로서의 성공 가능성을 다시 한번 확인한 것” 이라며 “PBP1510이 미국 FDA와 한국 식약처에 이어 유럽 EMA로부터 희귀의약품으로 지정된다면 PBP1510의 개발에 한층 더 탄력이 붙을 뿐만 아니라 임상시험 및 제품 허가 면에서도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대한다”고 말했다.

췌장암은 외분비 또는 내분비 췌장 세포에서 발생하는 매우 공격적인 악성 종양이다. 췌장암은 전체 암종 중 생존율이 가장 낮아 환자들에게 절망적인 암으로 알려져 있다. 특히, 발병 시 환자의 10~15%만 수술적 치료가 가능하고, 80% 이상의 대다수 환자는 수술적 치료가 불가능한 상태로 진단되며, 항암제 및 방사선 치료에 대한 반응도 낮은 것으로 알려져 있다.

이러한 췌장암의 발생, 진행 및 전이는 많은 연구를 통해 췌장암 대부분에서 발견되는 췌관선암 과발현 인자(Pancreatic Adenocarcinoma Up-regulated Factor: PAUF)라는 유전자의 과발현과 관련 있다고 밝혀져 있으며, 췌장암 치료 표적으로서의 PAUF의 유용성 또한 다년간의 연구에 의해 입증됐다.

PBP1510는 PAUF를 중화하는 항체신약으로 PAUF에 기인한 다양한 암 진행 및 전이 메커니즘을 차단한다. PAUF는 또한 종양미세환경(Tumor Microenvironment, TME)을 변화시켜 생체의 면역체계를 억제함과 동시에 면역을 교란해 암세포의 성장을 촉진하는데 PBP1510는 이러한 PAUF의 역할을 원천 차단함으로써 생체의 면역체계와 기존 항암제에 대해 암세포를 더욱 취약하게 만들어 기존 항암제와 상승적인 효과를 발휘한다. 이는 젬시타빈 등 기존 항암제에 내성이 생긴 환자에게도 독성이 더 심한 화학항암제의 칵테일이나 치료 포기 대신 새로운 대안을 제공하며 또한 병용요법으로 독성을 줄이면서도 암의 원인을 차단해 효과를 극대화하는 가능성을 보여준다.

대부분은 췌관선암이며, 췌관선암의 80% 이상에서 PAUF는 과발현되어 있다. PAUF가 발현되지 않은 췌장암 환자의 예후와 PAUF 양성 췌장암 환자의 예후는 극명한 차이를 보여주며 PAUF가 환자의 생존과 직결되어 있다는 것을 알려준다. PBP1510는 PAUF를 중화하는 새로운 의학적 타당성을 바탕으로 높은 평가를 받았으며 췌장암 치료의 새로운 희망이 될 것으로 기대된다.

한편, 프레스티지바이오파마는 관련사인 프레스티지바이오로직스에서 GMP 임상약 생산을 성공적으로 마치고 연내 PAUF 양성 암 환자를 대상으로 유럽 및 국내에서 임상 1/2a상 시험에 착수할 예정이다.