코아스템이 다계통 위축증 (Multiple System Atrophy, MSA)치료제인  ‘CS10BR05’ 임상 1상을  성공적으로 완료 하였다고 22일 밝혔다.

임상 1상에 사용한 치료제인 ‘CS10BR05’는 코아스템이 자체적으로 연구 개발하고 있는 줄기세포 치료제 신약으로 신경보호인자 발현을 통한 신경세포 사멸 방지와 1차적으로 흑질을 포함한 기저 핵, 소뇌, 척수 등의 중추 신경계에 불완전 단백질(Alpha-synuclein)을 생성 억제하여 향후 다계통 위축증 치료제가 될 것으로 기대되고 있다.  

회사 측의 발표에 따르면 본 1상 임상시험은 임상시험용 의약품 CS10BR05주 투여 시 용량 제한 독성(Dose Limiting Toxicity, DLT) 발현 여부 관찰을 통해 최대 내약 용량(Maximum Tolerated Dose, MTD)을 추정하는 것을 계획하였고, 시험약을 1회 투여 후, 28일간 추적 관찰하였다. 최종적으로 용량제한 독성반응을 유발하는 이상반응이 발현되지 않은 것을 확인 하여 약물에 대한 안전성을 확보하였다고 전했다.

코아스템 김경숙 대표는 “CS10BR05의 임상 1상을 성공적으로 완료하여 안전성을 확보함에 따라 유의미한 결과를 확인 할 수 있었다.”라고 전하며 “1상에서 확인된 CS10BR05의 유효성을 평가하여 보다 신속하게 치료제를 개발 할 수 있도록 최선을 다하겠다.”라고 강조했다.

다계통 위축증의 경우는 중추 신경계의 신경 퇴행성 질환으로 자율 신경 실조증, 파킨슨 증상 및 소뇌 실조증 등의 징후가 동반되어 나타나는 질환이다. 주로 노년에 발병하는 파킨슨병과 유사한 운동 완서, 강직, 진전 등의 증상을 보이지만 도파민성 약제에 인한 증상 호전이 없으며, 아직까지도 완치제가 개발 되어 있지 않다.

국내에서는 약 인구 10만 명당 약 0.6명에서 발병하며, 나이가 50세인 노년층에서는 10만 명당 약 3명이 발병하는 것으로 알려져 있다. 발병한 후 평균 생존기간은 7~9년 정도이며, 특히 연하곤란, 호흡장애, 움직임 제한 때문에 이차적으로 발생하는 폐렴, 욕창, 기도폐쇄 등의 합병증이 환자의 가장 큰 사망 원인으로 알려져 있다.

이번 임상은 신촌 세브란스 신경과 이필휴 교수 및 그의 연구진과 함께 진행되었으며, 이 밖에도 코아스템은 한양대학교 류마티스 병원 연구진과 함께 루푸스 임상도 진행 중이다.