2026.06.11 21:20
인라이븐 테라퓨틱스(ELVN, Enliven Therapeutics, Inc. )는 Phase 1 임상 데이터를 업데이트했고 FDA와 주요 Phase 3 시험 설계 요소를 조율하여 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 인라이븐 테라퓨틱스가 2026년 6월 11일, 만성 골수성 백혈병(CML) 환자를 대상으로 한 ELVN-001의 Phase 1 ENABLE 임상 시험에서 업데이트된 긍정적인 데이터를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 인라이븐 테라퓨틱스는 161명의 환자가 등록된 Phase 1 시험에서 10-240 mg의 용량 범위로 진행되고 있다.76%의 환자가 연구에 남아 있으며, 중간 치료 기간은 35주이다.등록된 환자 중 70%는 세 가지 이상의 고유 티로신 키나제 억제제를 이전에 투여받았고, 23%는 두 가지 이상의 고유 티로신 키나제 억제제를 투여받았다.62%의 환자가 이전에 아시미닙을 투여받았으며, 이 환자들은 전체 시험 집단보다 더 많은 치료를 받았다.24주 시점에서, Phase 1b에 등록된 90명의 환자 중 78명이 전형적인 BCR::ABL1 전사체를 보였고, 69명이 주요 분자 반응(MMR)을 평가받았다.Phase 1b 80 mg QD 집단에서는 49명의 환자 중 37명이 전형적인 BCR::ABL1 전사체를 보였고, 28명이 MMR을 평가받았다.전체 MMR은 54%였으며, 80 mg QD 집단에서는 61%에 달했다.MMR을 달성한 환자는 각각 40%와 48%였다.24주 시점에서 DMR 달성률은 전체 Phase 1b에서 22%, 80 mg QD Phase 1b 집단에서 30%였다.ELVN-001은 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 6%의 환자가 부작용으로 치료를 중단했다.80 mg QD의 생물학적으로 최적의 용량에서 Grade 3 이상의 부작용은 24%의 환자에게서 보고되었으며, 가장 흔한 부작용은 혈소판 감소증이었다.FDA와의 End-of-Phase 1 회의에서 80 mg QD가 Pha
2026.05.18 11:54
이유 없는 심한 피로감, 발열, 잦은 감염, 쉽게 생기는 멍이나 코피가 반복된다면 급성백혈병을 의심해야 한다. 급성백혈병은 전조증상 없이 짧은 시간 안에 정상 혈액세포가 급격히 줄면서 발병하는 질환이다. 항암치료로 일시적으로 조절되더라도 재발 위험이 큰 고위험군에서는 조혈모세포이식이 완치를 기대할 수 있는 핵심 치료 선택지다.◇ 자가 이식 vs 동종 이식조혈모세포이식은 자가 이식과 동종 이식으로 나뉜다. 자가 이식은 환자 본인의 조혈모세포를 미리 채취해 보관했다가 고용량 항암치료 후 다시 주입하는 방식으로, 이식편대숙주병 위험이 낮다. 주로 다발성 골수종이나 일부 림프종에서 항암치료 효과를 높이기 위해 쓴다. 동2026.05.13 21:25
멀레큘린 바이오테크(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )는 MIRACLE 임상시험 데이터가 공개될 임박을 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 13일, 멀레큘린 바이오테크는 급성 골수성 백혈병(R/R AML) 치료를 위한 Annamycin과 cytarabine의 병용요법을 평가하는 주요 Phase 2B/3 "MIRACLE" 임상시험의 첫 데이터 공개가 임박했다고 발표했다.이 임상시험은 Annamycin을 서로 다른 용량으로 투여하는 두 개의 팔과 cytarabine 및 위약을 포함하는 대조군으로 구성된다. 회사는 이 데이터 공개가 2026년 6월 30일 이전에 이루어질 것으로 예상하고 있다.회사는 45명의 피험자에 대한 초기 블라인드 효능 데이터가 이전에 공개된 결과와 유사하게 나타나고 있으며, 복합 완전 관해율(CRc)이 40%를 초과하고, 완전 관해율(CR)은 약 30%에 달한다고 보고했다. 이러한 결과는 유사한 환자 집단에서 cytarabine 단독으로 관찰된 역사적 CR율인 약 17-18%와 비교할 때 긍정적인 결과이다. 현재 cytarabine은 AML의 2차 치료를 위한 승인된 표준 치료법이다.5월 1일 기준으로, MIRACLE 임상시험에는 총 56명의 피험자가 모집되어 있으며, 2026년 3분기까지 90명의 피험자를 모집할 계획이다. 회사의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "MIRACLE에서 나오는 데이터는 고무적이다"라고 말했다. "수십 년 동안 cytarabine 단독 요법은 재발 또는 불응성 AML에서 상대적으로 낮은 기준을 설정해 왔으며, 역사적 완전 관해율은 약 17-18%에 머물렀다.MIRACLE 임상시험은 글로벌 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 적응형 설계의 임상시험으로, 2B(Part A) 부분의 데이터는 Phase 3(Part B) 부분과 결합되어 주요 효능 지표를 측정할 예정이다. Part A는 Annamycin을 cytarabine과 병용하여 두 가지 용량(190 mg/m²2026.04.27 21:33
턴스 파머슈티컬스(TERN, Terns Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 TERN-701에 대한 혁신 치료제 지정을 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 턴스 파머슈티컬스가 2026년 4월 27일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 TERN-701에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다.TERN-701은 성인 환자의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 치료를 위한 새로운 경구용 알로스테릭 BCR::ABL1 억제제이다. 이 치료는 T315I 변이가 없는 만성 단계의 환자에게 적용되며, 이전에 두 개 이상의 티로신 키나제 억제제(TKI)로 치료받은 환자들을 대상으로 한다.턴스의 개발 및 운영 책임자인 스콧 해리스는 "현재 치료법보다 개선된 효능, 안전성 및 내약성을 제공하는 CML 치료제에 대한 긴급한 필요가 남아 있다"고 말했다. 그는 "FDA의 이번 지정은 TERN-701이 CML 환자에게 최고의 치료제가 될 수 있는 잠재력을 지지하며, 이전 TKI에 비해 더 빠르고 깊은 반응을 보이고 현재까지 관찰된 안전성과 내약성 프로필이 개선될 수 있음을 보여준다"고 덧붙였다.턴스의 최고 경영자인 에이미 버로우스는 "이번 혁신 치료제 지정과 머크의 턴스 인수 합의는 TERN-701을 주요 임상 시험으로 발전시키고 환자에게 제공하는 노력을 가속화할 수 있는 잠재력을 지닌다"고 말했다. 그녀는 "TERN-701 프로그램에 참여한 모든 이들에게 흥미로운 시점이며, 이러한 발전을 가능하게 한 연구자, 환자 및 지역 사회 옹호자들에게 감사드린다"고 전했다.혁신 치료제 지정(BTD)은 심각한 질환을 치료하거나 중요한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 설계된 잠재적인 신약의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것이다. FDA 지침에 따르면, 해당 약물은 기존 약물에 비해 상당한 개선 가능성을 보여주는 초기 임상 증거를 제시해야 한다.TERN-701의 BTD는 만성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 진행 중인 1/2상 CARDINAL 임상 시험의 데이2026.04.09 05:37
오토러스 테라퓨틱스(ADR)(AUTL, Autolus Therapeutics plc )은 급성 림프모세포 백혈병 비즈니스에 대한 투자자 행사를 개최했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 4월 8일, 오토러스 테라퓨틱스(ADR)("회사")는 "급성 림프모세포 백혈병(ALL) 비즈니스에 대한 스포트라이트"라는 제목의 가상 투자자 행사를 개최하고 발표 자료를 자사 웹사이트에 게시했다.발표 자료의 사본은 본 문서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.이 항목 7.01에 제공된 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항이나 1933년 증권법 제11조 및 12(a)(2)조의 책임을 지지 않는다.이 항목 7.01의 정보는 회사가 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 것이다.2026년 4월 8일에 개최된 투자자 행사에서는 오토러스 테라퓨틱스의 제품 후보 개발 및 상용화에 대한 진술, AUCATZYL의 미국 상용화 계획 및 환자에게 신속하게 도달할 수 있는 능력, 협력 및 라이센스 계약에 따른 이정표 지급의 금액 및 시기, obe-cel의 향후 개발 계획 등이 포함되었다.AUCATZYL은 재발 또는 불응성 B세포 전구 급성 림프모세포 백혈병(B-ALL) 치료에 적응증이 있으며, AUCATZYL의 안전성에는 CRS, 신경 독성 및 이차 혈액 악성 종양에 대한 박스 경고가 포함된다.FELIX 시험에서는 AUCATZYL 주입 후 심각한 감염이 발생했으며, 비COVID-19 감염이 모든 등급에서 67%의 환자에게 발생했다. 3등급 이상의 비COVID-19 감염은 41%의 환자에게 발생했다.행사에서는 Jae Park, Lori Muffly, Elias Jabbour, Michael Pulsipher가 발표자로 나섰으며, 오토러스 테라퓨틱스의 유료 컨설턴트로 활동하고 있다.발표 내용에는 성인 ALL 치료 환경 및 충족되지 않은 의료 필요, AUCATZYL에 대한 ROCCA 실제 경험, obe-ce2026.03.23 21:55
멀레큘린 바이오테크(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )는 45명 환자를 등록했고, 2026년 중반 MIRACLE 시험 데이터 공개를 위한 최종 카운트다운이 시작됐다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 23일, 멀레큘린 바이오테크는 45번째 환자가 성인 재발성 또는 난치성 급성 골수성 백혈병(R/R AML) 치료를 위한 Annamycin과 사이타라빈(AnnAraC) 병용 요법을 평가하는 중요한 Phase 2B/3 MIRACLE 시험에 등록했다.이 이정표는 시험의 중간 45명 환자 데이터 공개를 위한 최종 준비 단계의 시작을 알리며, 2026년 중반에 예정되어 있으며, 회사에 있어 잠재적으로 중요한 전환점이 될 수 있다. 회사의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "이번 데이터 공개는 우리의 역사에서 가장 중요한 이정표라고 믿는다"고 말했다."이는 멀레큘린에게 중요한 성과이며, 재발성 또는 난치성 AML에 직면한 환자들에게 더욱 중요하다. 45명 환자 등록은 MIRACLE 데이터에 대한 첫 번째 의미 있는 관찰의 문턱에 도달하게 한다. 2월에 발표된 고무적인 블라인드 결과를 바탕으로, 우리는 변화를 가져올 수 있는 결과를 향해 실제 모멘텀을 쌓고 있다."우리의 Phase 2 AML MB-106 임상 시험은 재발성 또는 난치성 AML에 대해 승인된 어떤 약물보다 더 높은 효능을 나타냈으며, 현재까지 100명 이상의 환자가 치료를 받았고, 심장 독성은 전혀 발생하지 않았다. 이제 남은 것은 더 큰 Phase 3 시험이 새로운 약물 승인을 뒷받침할 수 있는 결과를 도출할 수 있는지를 입증하는 것이다. 첫 45명 환자의 블라인드 해제는 그 가능성의 강력한 지표가 될 것이다.진정한 차세대 안트라사이클린은 의학계에서 오랫동안 찾고 있었으며, AML뿐만 아니라 다양한 암에 있어 게임 체인저로 여겨질 것이다. 우리는 이제 이것이 현실이 될 수 있는지를 알아낼 문턱에 서 있는 것 같다. 멀레큘린 바이오테크는 현재 진행 중인 MIRACLE 시험을2026.03.11 19:24
앱티보 테라퓨틱스(APVO, Aptevo Therapeutics Inc. )는 mipletamig의 임상 데이터를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 10일, 앱티보 테라퓨틱스는 새롭게 진단된 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 venetoclax 및 azacitidine과 함께 mipletamig의 새로운 중간 데이터를 발표했다.이 데이터는 두 개의 시험에서 수집되었으며, 조합 요법이 86%의 임상적 이익률을 보였고, 사이토카인 방출 증후군(CRS)을 경험한 환자는 없었다.이 데이터는 현재의 AML 표준 치료에 추가적인 안전성과 내약성을 제공하는 효과적인 프로필을 지지한다.앱티보 테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 Dirk Huebner 박사는 "프론트라인 AML에서의 mipletamig 데이터는 매우 고무적이며, 치료를 발전시키기 위해 필요한 차별화된 프로필을 강조한다"고 말했다.현재까지 치료를 받은 프론트라인 환자 28명 중 100%가 CRS에서 자유로웠고, 86%가 임상적 이익을 보였다.79%는 완전 관해(CR) 또는 불완전 혈액 마커 회복을 보였으며, 61%는 완전 관해를 달성했다.또한, 55%의 환자가 중요한 측정 가능한 잔여 질병 음성 수준에 도달했다.Huebner 박사는 "현재까지 치료를 받은 환자 중 4명이 동종 줄기세포 이식으로 진행되었으며, 이는 AML 치료에서 가장 좋은 결과를 나타낸다"고 덧붙였다.앱티보 테라퓨틱스는 mipletamig가 기존의 표준 치료와 통합될 수 있는 AML 약물을 개발하는 것을 목표로 하고 있으며, 현재 RAINIER 시험을 진행 중이다.이 시험은 프론트라인 AML 환자를 대상으로 하는 다기관, 다군, 개방형 연구로, 1b 단계의 용량 최적화 연구와 2단계 연구로 구성된다.앱티보 테라퓨틱스는 120명 이상의 환자를 대상으로 mipletamig를 평가했으며, 이 약물은 AML 치료를 위한 고유한 설계로 면역계를 재조정하여 백혈병 세포를 파괴하도록 설계되었다.앱티보 테라퓨틱스는 현재 두 개의 임2026.02.18 22:45
멀레큘린 바이오테크(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )는 MIRACLE 시험에서 40%의 초기 블라인드 CRc 비율을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 18일, 멀레큘린 바이오테크는 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 한 Annamycin과 cytarabine의 병용 치료에 대한 주요 Phase 2B/3 'MIRACLE' 연구에서 현재까지 35명의 피험자가 치료를 받았으며, 추가로 11명이 선별 중이거나 확인되었다.첫 번째 데이터 비공개 해제의 목표 수치는 45명으로, 회사는 2026년 1분기 내에 45번째 피험자를 치료할 것으로 예상하고 있으며, 이후 데이터 비공개 해제가 이루어질 것이라고 밝혔다.이 업데이트는 2026년 2월 10일 기준으로, 치료, 확인 및 모집이 진행 중이다.또한, 회사는 MIRACLE 시험의 첫 30명의 피험자에서 초기 복합 완전 관해(CRc) 비율이 40%에 달한다고 보고했다.이 CRc 비율은 완전 관해(CR) 비율 30%와 부분 혈액학적 회복(CRh) 10%로 구성된다.멀레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "MIRACLE에서 보고된 블라인드 효능 비율은 매우 고무적이다"라고 말했다.그는 "이 결과는 cytarabine과 위약의 대조군을 포함하고 있으며, Annamycin의 결과가 더 나아야 한다는 것을 시사한다.대조군을 포함하더라도, 이러한 초기 블라인드 결과는 cytarabine 단독의 역사적 결과를 크게 초과하며, Annamycin이 R/R AML 치료에서 어떤 역할을 할 수 있을지에 대한 우리의 기대를 강화한다"고 덧붙였다.또한, 현재까지 치료받은 피험자 중 약 35%가 venetoclax 요법 실패자라는 점이 주목할 만하다.MIRACLE 연구는 전 세계적으로 진행되는 Phase 2B/3 임상 시험으로, Annamycin과 cytarabine의 병용 효과를 평가하고 있다.현재까지 49명의 피험자가 이 연구에 참여하기 위해 동의했으며, 2차 치료를 받은 환자들
2026.01.19 11:57
대한소아혈액종양학회와 소아암·희귀질환지원사업단이 공동 주최한 ‘2026 KPHOG–소아암·희귀질환지원사업단 심포지엄’이 지난 10일 열렸다. 이번 행사는 국내 소아 백혈병 연구가 미국, 유럽, 일본 등과 함께하는 국제 공동연구에 참여할 수 있는 기반을 마련했다는 점에서 주목된다.KPHOG(Korean Pediatric Hematology Oncology Group)는 국내 다기관 임상 연구를 주도하는 소아혈액종양 전문 그룹이다. 이번 심포지엄에서는 국내 연구진이 쌓아온 성과를 바탕으로 해외 임상시험 참여를 위한 구체적인 협력 방향과 전략을 논의했다.소아 백혈병은 환자 수가 적어 단일 국가의 연구만으로는 신약 개발과 임상시험에 한계가 있다. 이에 따라
2026.01.14 10:42
가수 김희재가 소아암, 백혈병, 희귀난치질환을 겪는 아이들을 위해 치료비를 기부했다고 밝혔다. 이번 기부금은 선한스타 12월 가왕전 상금 50만 원으로 마련됐다.선한스타는 스타의 선한 영향력을 기부로 연결하는 플랫폼으로, 팬들이 앱에서 가수의 영상과 노래를 응원하며 상금을 기부하는 방식으로 운영된다. 김희재는 누적 4943만 원을 선한스타를 통해 기부하며 선한 영향력을 이어오고 있다.이번 기부금은 한국소아암재단을 통해 치료비로 사용된다. 재단은 만 19세 이하 소아암·백혈병·희귀난치병 환아를 대상으로 수술비, 병원 치료비, 이식비, 희귀의약품 구입비 등 최소 500만 원에서 최대 3000만 원까지 지원한다.홍승윤 한국소아
2026.01.06 09:36
가수 임영웅이 소아암·백혈병·희귀난치질환을 앓는 환아들을 위해 치료비를 지원했다.한국소아암재단은 선한스타 가왕전에서 임영웅이 받은 12월 상금 200만 원이 환아 의료치료비로 기부됐다고 6일 밝혔다. 이번 기부는 선한스타 플랫폼에서 팬들의 응원으로 마련됐다.선한스타는 팬 참여를 통해 조성된 상금을 기부로 이어가는 플랫폼으로, 앱 내 미션과 투표 결과에 따라 기부금이 전달되는 방식이다. 임영웅은 해당 플랫폼을 통해 지금까지 누적 1억1802만 원을 기부했다.이번에 전달된 기부금은 소아암과 백혈병, 희귀난치질환으로 치료를 받고 있는 환아들의 수술비와 치료비, 이식비, 희귀의약품 구입비 등에 사용될 예정이다. 한국소아
2025.12.10 09:58
가수 김희재가 선한스타 지난달 가왕전 상금 50만 원을 한국소아암재단에 기부해 소아암·백혈병·희귀난치질환을 앓는 어린이들의 긴급 치료비로 쓰이게 됐다.선한스타는 스타의 사회적 선한 영향력을 응원하는 기부 플랫폼으로, 가왕전 참여자의 노래·영상 응원 점수에 따라 상금이 기부된다. 김희재는 이 플랫폼을 통해 누적 4868만 원을 기부해왔다.그는 최근 2025 전국투어 콘서트 ‘희열(熙熱)’ 대전 공연을 마친 뒤 울산 공연을 앞두고 있으며, 이번 상금 역시 자신의 이름으로 기부됐다.한국소아암재단은 갑작스러운 의료비 부담으로 어려움을 겪는 가정에 입원비·약제비 등을 신속히 지원해 치료 공백을 줄이는 데 사용하겠다고 밝혔
2025.11.25 11:09
만성골수성백혈병 환자의 항암제 치료 효과를 사전에 예측할 수 있는 가능성이 열렸다.김형범 연세대 의대 약리학교실 교수 연구팀과 정유상·유구상 박사팀은 최신 ‘프라임 편집기’ 기술을 활용해 만성골수성백혈병 세포에서 ABL1 유전자 변이에 따른 항암제 내성 패턴을 모두 분석했다고 25일 밝혔다. 연구 결과는 국제 학술지 네이처 바이오메디컬 엔지니어링에 게재됐다.만성골수성백혈병은 BCR-ABL1 융합 유전자에 의해 발생하는 혈액암으로, 비정상적으로 활성화된 ABL1 효소가 암세포 성장을 촉진한다. 현재 1세대부터 4세대까지 다양한 항암제가 개발돼 효과를 보이고 있으나, 치료 기간이 길어질수록 ABL1 유전자 변이가 생기면서 약물
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