2026.02.27 07:04
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 FDA가 NGN-401 유전자 치료제에 대한 혁신 치료제 지정을 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 26일, 뉴로진(나스닥: NGNE)은 희귀 신경 질환에 영향을 받는 환자와 가족들에게 생명을 변화시키는 유전자 치료제를 제공하기 위해 설립된 임상 단계의 회사로, 미국 식품의약국(FDA)이 NGN-401에 대해 혁신 치료제 지정을 부여했다.NGN-401은 레트 증후군 치료를 위한 임상 개발이 진행 중인 유전자 치료제로, FDA는 2025년 10월 30일 기준의 임상 1/2상 시험에서의 중간 효능 및 안전성 데이터를 검토한 결과 이 지정을 부여했다.이 데이터는 환자 수준의 데이터와 지원 비디오 문서를 포함하여, 레트 증후군의 여러 영역에서 임상적으로 의미 있는 지속적인 기능 개선을 보여주었다.NGN-401은 레트 증후군에 대한 일회성 치료제로 평가되고 있으며, 뉴로진의 독점적인 EXACT™ 유전자 조절 기술을 통해 전체 길이의 인간 MECP2 유전자를 전달하도록 설계되었다.이 치료제는 비임상 생체 분포 데이터를 기반으로 뇌와 신경계에 직접적으로 가장 넓은 범위로 전달되도록 뇌실 내 투여를 통해 전달된다.현재 NGN-401은 Embolden™ 등록 임상 시험에서 평가되고 있으며, 2026년 2분기 내에 투여 완료가 예상된다.뉴로진의 창립자이자 CEO인 레이첼 맥민 박사는 "FDA의 혁신 치료제 지정 결정은 NGN-401에서 관찰된 임상적으로 의미 있는 지속적인 다영역 기능 개선을 검증하며, 레트 증후군 환자들이 겪고 있는 중대한 의료적 필요를 강조한다"고 말했다.혁신 치료제 지정은 심각한 질환 치료를 위한 의약품의 개발 및 검토를 가속화하기 위해 설계되었으며, 임상적으로 중요한 최종점에서 기존 치료제보다 상당한 개선 가능성을 나타내는 초기 임상 증거를 보여주어야 한다.이 지정의 혜택으로는 우선 심사 자격, 생물학적 제품 허가 신청의 섹션을 순차적으로 제출할 수 있는 기회, FDA의 효율적인2026.02.23 23:07
울트라제닉스 파머슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 FDA가 DTX401 BLA를 수용했다고.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 23일, 울트라제닉스 파머슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)이 글리코겐 저장병 제1형(GSDIa) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료제(파리글라스겐 브레카파르보벡)의 생물학적 제품 허가 신청(BLA)을 검토하기로 수용했다.발표하는 보도자료를 발행했다.FDA는 BLA에 대해 우선 심사(Priority Review)를 부여하고, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜를 2026년 8월 23일로 지정했다.1995년의 사모증권소송개혁법에 따라 이 현재 보고서는 미래 예측 진술을 포함하고 있다.DTX401의 개발, 일정 및 진행 상황과 관련된 미래 예측 진술은 FDA의 DTX401 BLA 검토 일정, 회사의 유전자 치료제 제조 시설과 관련된 FDA 검사 일정 및 결과, DTX401과 관련된 향후 규제 상호작용의 일정, BLA 제출 결과, DTX401의 사업 계획 및 목표, DTX401의 내약성 및 안전성에 대한 기대, DTX401의 향후 임상 및 규제 개발 등을 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 상당한 위험과 불확실성을 포함하고 있으며, 이는 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협력, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있음을 의미한다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, 회사가 DTX401을 성공적으로 개발하고 BLA 승인을 받는 능력, 회사가 예상된 시간 내에 개발 목표를 달성하는 능력, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하기 위해 제3자 파트너에 의존하는 것과 관련된 위험, 회사 제품 및 후보 물질에 대한 예상보다 작은 시장 기회, 제조 위험, 회사의 자체 제조 시설 운영 경험 부족, 회사 및 제3자 제조업체가 규제 요구 사항을 준2026.02.17 21:27
크리스탈 바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2025년 연례 보고서를 작성했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 크리스탈 바이오테크는 2025년 12월 31일 기준으로 1,333,794천 달러의 자산을 보유하고 있으며, 이 중 1,024,602천 달러는 유동 자산으로 구성된다.유동 자산에는 현금 및 현금성 자산 496,304천 달러, 단기 투자 331,487천 달러, 매출채권 127,425천 달러, 재고 40,475천 달러, 선급세금 14,006천 달러, 선급비용 및 기타 유동 자산 14,905천 달러가 포함된다.비유동 자산으로는 150,776천 달러의 유형자산이 있으며, 이 중 건물 및 건물 개선비용이 109,242천 달러, 제조 장비가 29,279천 달러, 임대 개선비용이 27,227천 달러, 공사 중인 자산이 8,108천 달러, 실험실 장비가 3,490천 달러, 컴퓨터 장비 및 소프트웨어가 2,559천 달러, 가구 및 비품이 2,152천 달러이다.2025년 12월 31일 기준으로 총 부채는 114,234천 달러이며, 이 중 유동 부채는 102,942천 달러이다.유동 부채에는 매입채무 3,238천 달러, 임대부채 1,771천 달러, 적립된 리베이트 58,181천 달러, 기타 유동 부채 39,752천 달러가 포함된다.2025년 동안 크리스탈 바이오테크는 204,831천 달러의 순이익을 기록했으며, 이는 2024년 89,159천 달러, 2023년 10,932천 달러에 비해 증가한 수치이다.VYJUVEK의 매출은 389,130천 달러로, 이는 2024년 290,515천 달러, 2023년 50,699천 달러에 비해 크게 증가한 것이다.VYJUVEK은 미국, 유럽연합, 일본에서 승인된 유전자 치료제로, 2023년 5월 FDA 승인을 받았다.2025년 12월 31일 기준으로 크리스탈 바이오테크는 827,800천 달러의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자를 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월간 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상된다2026.02.10 22:24
젠프렉스(GNPX, Genprex, Inc. )는 호주에서 특허 승인이 발표됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 10일, 젠프렉스가 보도자료를 통해 호주 정부 기관인 IP Australia가 2026년 2월 5일 젠프렉스의 Reqorsa® 유전자 치료제를 PD-L1 항체와 함께 암 치료에 사용하는 특허 신청을 승인했다고 발표했다.해당 특허는 국가에서도 성공적으로 승인된 바 있다.특허가 부여될 경우, 젠프렉스의 지적 재산 포트폴리오가 강화되어 현재 Acclaim-3 임상 시험에서 평가되고 있는 치료 조합에 대한 중요한 보호를 제공할 것이라고 보도자료는 언급했다.부여된 특허는 호주에서 이 약물 조합에 대한 독점권을 확보하여 잠재적인 경쟁자가 이를 제조, 사용 또는 판매하는 것을 방지할 것이다.이러한 독점권은 연구 및 개발에 대한 상당한 투자를 보호하는 데 필수적이며, 젠프렉스가 이 특정 조합에서 즉각적인 경쟁 침해 없이 혁신적인 치료 접근 방식을 계속 추구하고 상용화할 수 있도록 보장한다.젠프렉스는 미국과 한국에서 PD-L1 항체와 함께 REQORSA를 사용하는 것에 대한 특허를 보유하고 있으며, 유럽, 캐나다, 브라질, 중국, 이스라엘 등 주요 국제 시장에서 추가 특허 신청을 적극적으로 추진하고 있다.이러한 포괄적인 특허 전략은 회사의 혁신을 보호하고 파이프라인 자산의 잠재력을 극대화하기 위해 설계되었다.또한, 보도자료는 젠프렉스가 Acclaim-3 임상 시험을 위해 켄터키 대학교에 추가 임상 시험 사이트를 개설했다고 발표했다.회사는 Acclaim 임상 시험의 추가 환자 모집을 위해 더 많은 임상 시험 사이트를 추가하고 개설할 계획이다.이러한 발전은 젠프렉스가 폐암 임상 시험을 보호하고 신속하게 진행하겠다는 의지를 더욱 강조한다.Acclaim-3는 광범위한 단계의 소세포 폐암(ES-SCLC) 환자에서 REQORSA와 젠엔텍의 Tecentriq®(아테졸리주맙)를 유지 요법으로 평가하는 1/2상 임상 시험이다.이 연구에서 환자들은 질병 진행 또는2026.02.10 20:23
리젠엑스바이오(RGNX, REGENXBIO Inc. )는 RGX-121 BLA에 대한 규제 업데이트를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 리젠엑스바이오가 2026년 2월 9일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Mucopolysaccharidosis II(MPS II) 치료를 위한 RGX-121(클레미도소겐 란파르보벡)의 생물학적 제품 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.이 CRL은 2026년 2월 7일에 발송되었으며, FDA는 연구 프로토콜에 원칙적으로 동의했지만, 유전자 치료제를 승인하지 않은 여러 가지 이유를 제시했다.그 이유에는 신경병적 질환과 완화된 질환을 적절히 정의할 수 있는 연구 적격 기준에 대한 불확실성, 자연사 외부 대조군과 연구 집단 간의 비교 가능성, CSF HS D2S6을 임상적 이익을 예측할 수 있는 대체 지표로 사용하는 것의 적절성이 포함된다.CRL은 새로운 연구를 수행하고, 추가 환자를 치료하며, 장기 추적 관찰을 실시하고, 치료받지 않은 대조군을 사용하는 등 여러 가지 잠재적인 경로를 제시했지만, 이러한 접근은 MPS II와 같은 초희귀 질환 집단에서는 도전적일 수 있다.리젠엑스바이오의 CEO인 커런 심슨은 "이 결정은 이 진행성 생명을 위협하는 질병을 앓고 있는 소년들의 가족에게는 치명적이다"라고 말했다.그는 FDA의 피드백에 대해 우려를 표명하며, RGX-121이 헌터 증후군의 경과를 긍정적으로 변화시킬 수 있는 장기적인 잠재력을 입증하는 증거의 질과 양에 대한 자신감을 나타냈다.리젠엑스바이오는 CRL에 대해 논의하고 BLA 재제출을 위한 Type A 회의를 요청할 계획이다.MPS II는 복잡한 질병으로, 적절한 치료가 없으면 신경인지적 퇴행이 진행되어 환자들이 조기에 사망할 수 있다.리젠엑스바이오는 RGX-121이 이러한 환자들에게 중요한 영향을 미칠 수 있다고 믿고 있으며, 가능한 한 빨리 BLA를 재제출할 수 있는 경로를 찾을 예정이다.RGX-121은 MPS II 치료를 위한 잠재적인 일회성
2025.12.23 13:38
RNA 기반 유전자치료제 개발 기업 알지노믹스가 항암제 후보물질 ‘RZ-001’의 국제일반명(INN) 등재를 WHO에 신청했다고 23일 밝혔다.RZ-001은 퍼스트인클래스(First-in-class) 의약품으로, 해당 기전과 구성 성분을 반영한 명칭이 될 예정이다. INN 제도는 동일 성분 의약품이 전 세계에서 일관된 이름으로 통용되도록 해 안전성과 정확한 식별을 보장하는 글로벌 표준 제도다. INN 확보 시 학술·규제·의료계에서 공식 성분명으로 활용할 수 있으며, 사업화와 라이선싱 협상에도 도움이 된다.알지노믹스는 이번 INN 신청을 계기로 RZ-001의 글로벌 개발과 사업화를 본격 추진할 계획이다. RZ-001은 자사 RNA 편집 플랫폼 기술인 ‘RNA 치환효
2025.06.18 12:59
AAV 유전자치료제 개발 전문기업 마크헬츠가 분당서울대병원 신경외과와 뇌졸중 및 뇌종양 맞춤형 유전자치료제 공동개발을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.이번 협약으로 양 기관은 임상 데이터 공유, 표적형 AAV 캡시드 설계, 전임상 평가 및 임상시험까지 전 과정 협력을 추진한다.뇌졸중은 국내 사망 원인 4위이며, 고등급 뇌종양의 5년 생존율은 10% 미만으로 치료가 매우 어렵다. 특히 뇌혈관장벽(BBB)이 치료제 전달을 막아, 정밀한 AAV 유전자치료제가 새로운 대안으로 주목받고 있다.마크헬츠는 AI 기반 MAAV 플랫폼을 통해 BBB를 통과하는 차세대 AAV 벡터를 개발 중이며, 자동화 생산 능력까지 갖춘 국내 유일 기업이
2025.05.27 10:56
㈜마크헬츠는 지난 16일 독일 뮌헨공과대학교(TUM) 병원과 심혈관 및 당뇨 표적 AAV 유전자치료제 공동개발을 위한 양해각서(MOU)를 체결했다고 밝혔다. 이번 협약은 마크헬츠의 자체 개발 플랫폼인 MAAV를 활용해 허혈성 심근질환과 말초동맥질환 등 심혈관 질환 치료제를 공동 연구·개발하고, 전임상 및 임상시험, 기술 자문 등 다방면으로 협력하는 데 목적이 있다.마크헬츠는 이번 독일 진출을 통해 EMA(유럽의약품청)의 유연한 임상 제도를 활용하며 글로벌 임상 진입 교두보를 마련했다. TUM 병원의 심혈관계 전임상 모델과 연구 역량은 주요 규제기관에서 인정받을 수 있는 고신뢰 임상 데이터 생산에 큰 도움이 될 것으로 기대된다.이승
2025.04.30 15:26
㈜글루진테라퓨틱스는 폐동맥 고혈압 치료를 위한 유전자치료제 개발 가능성을 제시하며, 글로벌 제약사와 의료계의 주목을 받고 있다고 밝혔다. 이 연구결과는 네이처 바이오메디컬 엔지니어링(Nature Biomedical Engineering, IF 29.6) 저널에 지난 29일 게재됐다.폐동맥 고혈압은 심각한 질환으로, 혈관이 좁아져 심장기능 부전을 초래하고 환자 절반 이상이 5년 이내에 사망하는 것으로 알려져 있다. 현재까지 효과적인 치료제가 부족하며, 증상완화제인 혈관확장제 치료에도 고액의 치료비가 드는 상황이다.㈜글루진테라퓨틱스는 기존 AAV 캡시드를 엔지니어링해 확산 성능이 강화된 AAV 벡터를 개발하고, 정밀유도에 성공했다. 이 AAV 벡터
2024.07.03 12:42
그린바이오기업 제놀루션은 꿀벌 유전자 치료제 ‘허니가드-R액’이 농림축산검역본부로부터 품목 허가를 받았다고 3일 밝혔다.허니가드-R액(이하 ‘허니가드’)은 일명 ‘꿀벌 에이즈(AIDS)’라고도 불리는 낭충봉아부패병의 바이러스 증식을 억제하는 RNA 기반 유전자 치료제다. 이 병은 꿀벌 유충이 부패하는 바이러스성 전염병으로 국내뿐만 아니라 중국, 인도, 베트남, 태국 등 아시아 여러 국가에서도 동양종 꿀벌군집의 90% 이상을 폐사시킨 질병이다. 전염력과 치사율이 높아 국가 가축전염병으로 지정되어 있다.‘허니가드’는 농림축산검역본부 세균질병과의 연구개발 과제로 개발하고 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 입증해 품목허...
2024.05.22 10:54
지씨씨엘(GCCL, 대표이사 양송현)이 드롭렛 디지털 중합효소 연쇄반응(Droplet digital PCR, ddPCR) 기기를 도입해 세포·유전자 치료제 임상시험 검체 분석 역량을 강화한다고 밝혔다.현재 세포·유전자 치료제 관련 임상시험검체분석 서비스 분야에서는 Reat-time PCR 분석이 대중화되어 있다. 그러나 기존 분석법은 검량표준시료(calibration reference standard sample)에 의존한 상대적인 정량 검사, 수작업에 의존한 낮은 분석 및 별도의 분석이 필수라는 점에서 한계가 있다.지씨씨엘은 자동화된 ddPCR 기반의 분석법을 도입하여 기존 문제를 해결한다는 설명이다. 이번에 도입하는 ddPCR 장비는 Bio-Rad사의 QX ONE Droplet Digital PCR로...
2024.04.12 09:52
이엔셀(대표이사 장종욱)이 11일 한국거래소 코스닥시장본부로부터 상장 예비 심사를 통과했다고 밝혔다.이엔셀은 가까운 시일 내 금융위원회에 증권신고서를 제출하고, 본격적인 공모 절차에 돌입할 예정이다. 대표주관회사는 NH투자증권이다. 이엔셀은 기술특례상장을 위한 기술성 평가에서 한국거래소가 지정한 기술보증기금과 이크레더블로부터 각각 A등급을 획득한 바 있다.장종욱 이엔셀 대표이사는 “세포·유전자치료제 CDMO 산업은 제조 방법이 다양해 표준화가 어렵고 관련 규제를 마련 중인 만큼 국가적 관심도가 매우 높은 신성장 산업”이라며 “국내 CDMO 서비스 사업자 중 많은 수행 실적을 보유한 이엔셀은 이번 코스닥 상장을 발...
2024.04.02 14:36
㈜마크헬츠가 지난 3월 22일 서초동 서울성모병원 별관에 위치한 마크헬츠의 기업부설연구소에서 ㈜펫캣바이오와 ‘반려동물의 유전분석을 통해 확인된 질환에 대한 맞춤형 유전자치료제의 공급’을 위한 업무 협약 및 교류에 합의하는 MOU(양해각서)를 체결했다고 밝혔다.MOU파트너십을 맺은 펫캣바이오는 모바일 플랫폼(펫캣진; PetCatgene)을 바탕으로 반려동물의 유전자를 분석하여 건강케어 정보 제공을 제공하는 것을 주요 서비스로 준비하고 있는 기업이다. 유전분석을 토대로 예방 목적의 정보 제공과 견종별 맞춤사료 등 반려동물 맞춤 건강관리와 제품 개발에 중점하여 사업화를 추진하고 있는 가운데, 마크헬츠가 보유한 원천기술을 통...
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