2026.05.12 07:29
메타제노미(MGX, Metagenomi Therapeutics, Inc. )는 2026년 1분기 재무 결과와 사업 업데이트를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 11일, 메타제노미가 2026년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과와 추가 사업 업데이트를 발표했다.이 회사는 MGX-001의 규제 제출을 위한 준비가 순조롭게 진행되고 있으며, 2026년 4분기에는 임상 시험을 위한 신약 신청(IND)을 제출할 예정이다.또한, Nature Structural & Molecular Biology에 발표된 연구는 MG119-28이라는 독점적인 컴팩트 CRISPR 뉴클레아제의 잠재력을 강조하고 있다.2026년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 매도가능 유가증권은 1억 4,020만 달러에 달하며, 이는 2027년 4분기까지 운영을 지원할 수 있는 자금으로 예상된다.메타제노미의 CEO인 Jian Irish 박사는 "우리는 MGX-001 프로그램을 통해 혈우병 A를 치료하기 위한 핵심 유전자 편집 기술을 발전시키는 데 집중하고 있으며, 올해 4분기에는 규제 제출을 목표로 하고 있다"고 밝혔다.2026년 1분기 동안, 메타제노미는 MGX-001의 임상 개발 프로그램을 이끌기 위해 Kapil Saxena 박사를 영입했다.Saxena 박사는 Autolus, Daiichi Sankyo 및 Bayer에서 임상 개발의 리더십 직책을 맡았던 경력이 있다.2026년 1분기 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 1,930만 달러로, 2025년 동기 대비 2,510만 달러에서 감소했다.일반 관리(G&A) 비용은 650만 달러로, 2025년 동기 대비 680만 달러에서 소폭 감소했다.메타제노미는 혈우병 A에 대한 치료 옵션을 제공하기 위해 MGX-001을 개발하고 있으며, 이는 단회 치료로 출혈 사건과 관절 손상으로부터 평생 보호할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.이 회사는 또한 MGX-001의 사이트 특이적 유전자 통합 시스템을 활용하여 심혈관 대사
2026.02.04 11:21
JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(에미시주맙)’의 소아 환자 대상 출혈 예방 효과와 안전성을 평가한 메타분석 결과가 국제 학술지 ‘Haemophilia’에 게재됐다고 4일 밝혔다.헴리브라는 부족한 혈액응고 제8인자를 모방한 혁신 신약으로, 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되며, 2023년 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상 비항체 중증 환자로 확대됐다. 2025년 9월에는 WHO 필수의약품 목록에도 등재됐다.콘스탄티나 볼루 그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 교수 연구진은 소아 A형 혈우병 환자 720명, 18개 연구 데이터를 통합 분석했
2025.12.24 12:52
글로벌 헬스케어 기업 사노피는 국내에서 첫 A형 혈우병 장기 지속형 제제(HSF) 알투비오®(성분명: 에파네스옥토코그알파)가 식품의약품안전처 허가를 받았다고 24일 밝혔다.알투비오®는 소아 및 성인 A형 혈우병 환자의 출혈 예방과 관리, 수술 전후 출혈 억제를 위해 사용된다. 기존 반감기 연장 제제(EHL) 대비 주 1회 50 IU/kg 예방요법만으로 혈액응고인자 활성도를 안정적으로 유지하며, 치료 편의성을 크게 개선했다.글로벌 3상 임상 XTEND-1과 XTEND-Kids에서 알투비오®는 연간 모든 출혈률, 자발성 출혈률, 관절 출혈률 중앙값이 모두 0으로 나타나 안정적인 출혈 예방 효과를 확인했다. 출혈 시 보충요법에서도 12세 이상 환자 96.7
2025.12.22 12:19
JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’로 전환한 환자들의 관절 건강과 신체 활동이 개선된 것으로 나타났다고 22일 밝혔다.이번 결과는 미국 뉴올리언스에서 열린 ‘제67차 미국혈액학회 연례회의(ASH 2025)’에서 공개된 ‘BEYOND ABR 연구’ 중간 분석 자료를 바탕으로 한다. 연구는 기존 제8인자 제제에 대한 항체가 없는 중등증~중증 A형 혈우병 환자 136명을 대상으로 진행됐다.관절 건강을 평가하는 HJHS(Hemophilia Joint Health Score) 분석에서 환자 평균 점수는 헴리브라 전환 전 10.1점에서 12개월 후 2.8점 개선됐다. 전체 환자 중 26.1%는 4점 이상 호전을 보였다. 반복 출혈이 발생하던 ‘표적 관절’도
2025.11.26 11:40
한국다케다제약은 국내 혈우병 A 환자를 대상으로 한 유전자재조합 혈액응고 8인자 치료제 애디노베이트(성분명: 루리옥토코그 알파 페골)의 시판 후 조사(Post-Marketing Surveillance, PMS) 결과가 국제 학술지 Thrombosis Research 9월호에 게재됐다고 26일 밝혔다.이번 연구는 2018년 1월부터 2024년 1월까지 국내 12개 의료기관에서 338명의 혈우병 A 환자(평균 연령 25세, 범위 1~61세)를 대상으로 진행됐다. 이 중 314명(92.9%)은 예방요법을 받았다. 연구에서는 실제 임상 환경에서 약물의 안전성과 지혈 효과를 평가했다.연구 결과, 전체 환자 중 20명(5.9%)에서 이상사례가 보고됐으나 대부분 경미했으며, 새로운 안전성 신호나 항체 발
2025.11.06 12:12
GC녹십자는 한국혈우재단, 서울대학교 약학대학과 함께 혈우병 환자의 관절병증 예측 모델 개발에 착수했다고 6일 밝혔다. 이번 프로젝트는 GC녹십자가 제안하고 두 기관이 참여하면서 본격화됐다. 국내 기업이 혈우병 환자의 삶의 질 개선을 목표로 관절병증 예측 프로그램을 개발하는 것은 이번이 처음이다.혈우병 환자는 혈액응고인자가 부족해 작은 충격에도 관절 출혈이 잦다. 반복 출혈은 만성 관절 손상과 골다공증, 섬유성 구축 등 운동 기능 저하로 이어진다. 이에 세계혈우연맹(WFH)과 유럽 혈우병 치료 표준화 위원회(EHTSB)는 정기적 관절 건강 모니터링을 권고한다.특히 예방 요법은 관절 출혈을 크게 줄일 수 있다. 3세 이전 시작
2025.08.13 12:16
CSL 코리아는 자사의 혈우병 B 치료제 아이델비온(Idelvion)이 글로벌 주요 8개국 기준, 2022년부터 2025년 1분기까지 3년 연속 환자 수 1위를 기록했다고 밝혔다.시장조사기관 아디보(ADIVO)에 따르면, 아이델비온은 미국, 일본, 유럽 5개국 등에서 2022년 1893명 → 2025년 1분기 2423명으로 환자 수가 약 28% 증가했다.특히 환자 10명 중 9명 이상이 예방요법을 목적으로 사용하고 있어, 세계보건기구(WHO)와 세계혈우연맹(WFH)이 권고하는 표준 치료 전략에 부합하는 것으로 나타났다.아이델비온은 알부민융합단백 기반의 반감기 연장 제제(EHL)로, 최대 21일 간격 투여, 21.7%의 혈중 최저농도, 출혈 예방 효과 등에서 경쟁력을 보이고 있다
2025.06.24 15:35
경희대학교병원은 28일 오전 11시, 경희의료원 의생명연구동 제1세미나실에서 한국코헴회 서울경기지회 초청 혈우병 환자 및 보호자 대상 강연을 연다고 밝혔다이번 강연에는 윤회수 소아청소년과 교수와 구기혁 강동경희대병원 정형외과 교수가 참여해 최신 혈우병 치료와 관리법을 공유한다. 환자들의 궁금증을 풀고 위로하는 질의응답 시간도 마련된다.윤회수 교수는 “혈우병 치료제는 단순한 출혈 억제를 넘어 환자의 일상과 삶의 질에 큰 영향을 미친다”며 “치료법과 신약은 발전했지만, 비용 부담과 지원 한계로 아직 치료 사각지대에 놓인 환자가 많아 사회적 관심과 제도 개선이 필요하다”고 강조했다.한국코헴회는 이번 강연을 포함
2025.06.23 11:38
CSL 코리아는 자사의 혈우병 치료제 아이델비온(성분명: 알부트레페노나코그알파)의 실제 진료환경 기반 리얼월드 연구 결과가 유럽혈액학회지(European Journal of Haematology)에 게재됐다고 밝혔다. 이번 중간 분석은 프랑스 전역 29개 치료센터에서 진행된 ORPHEE 연구를 통해 아이델비온의 유효성과 안전성을 평가한 결과다.총 77명의 12세 이상 B형 혈우병 환자를 대상으로 평균 18개월 동안 진행된 이번 분석에서, 아이델비온은 연간 출혈률(ABR) 1.3회, 자연출혈률(AsBR) 0.7회, 관절출혈률(AjBR) 0.6회로 낮은 출혈 발생률을 보였다. 전체 환자의 48%는 출혈이 전혀 발생하지 않았고, 치료 효과에 대해 95% 이상이 ‘매우 우수’ 또는 ‘
2025.06.20 14:25
GC녹십자는 지난 13일 JW메리어트 서울에서 혈우병 전문 의료진을 대상으로 혈우병 환자의 동반 질환 관리 최신 지견을 공유하는 심포지엄을 열었다고 밝혔다.이번 행사에서는 최은진 대구가톨릭대학교병원 교수와 유기영 한국혈우재단 원장이 좌장을 맡았고, 혈우병 환자의 기대 수명 증가에 따른 대사성 질환과 심혈관 질환 관리에 중점을 두고 발표와 토론이 진행됐다.첫 세션에서 이승준 신촌 세브란스병원 교수는 비혈우병 환자의 고혈압, 고지혈증 및 항혈전제 관리 현황을 소개하며 조기 진단과 치료의 중요성을 강조했다. 이어 한정우 신촌 세브란스병원 교수는 혈우병 환자에서 나타날 수 있는 다양한 동반 질환과 관리 방안을 설명하며
2025.06.18 12:40
한국다케다제약은 박영실 강동경희대병원 교수팀이 건강보험 청구 데이터를 활용해 14년간(2008~2021년) 국내 혈우병 A 환자 치료 경과를 분석한 ‘KHORT 연구’ 결과를 국제 혈우병 학술지 ‘Haemophilia’에 게재했다고 18일 밝혔다.이번 연구는 혈액응고 8인자 예방요법이 장기적으로 관절 손상을 줄이고 중증 출혈 발생을 억제하는 효과를 확인했다. 관절 수술은 2008년 대비 2021년에 72% 감소했으며, 출혈 위험 환자 비율도 낮게 유지됐다. 환자 수는 27% 증가했고, 고령 환자 비율과 함께 고혈압, 당뇨병 등 만성질환 유병률도 함께 증가했다.박영실 교수는 “혈우병 환자의 고령화와 만성질환 증가에 따른 관리가 중요해졌다”며, “KHOR
2025.05.14 15:11
JW중외제약은 지난 9일부터 10일까지 서울 소피텔 앰배서더에서 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명: 에미시주맙)’의 임상 결과와 실제 치료 효과를 공유하는 ‘HAVEN 심포지엄’을 성공적으로 개최했다고 14일 밝혔다.이번 심포지엄은 헴리브라의 최신 임상 데이터와 치료 경험을 의료진과 공유하기 위해 마련됐으며, 혈우병 치료 분야의 국내외 전문가들이 참석해 높은 관심을 모았다.첫날에는 스티븐 파이프 미국 미시간대학병원 교수의 주제 강연이 진행됐다. HAVEN3 및 HAVEN4 임상의 장기 관찰 결과, 헴리브라 투여 환자의 연간출혈빈도(ABR)는 2.0회에서 0.8회로 감소했고, 단 한 차례도 출혈을 경험하지 않은 환자의 비율은 62.2%에서
2025.04.16 11:25
한국다케다제약은 지난 8일 ‘세계 혈우인의 날(World Hemophilia Day)’을 맞아 혈우병에 대한 임직원들의 올바른 이해를 돕고, 환우들이 겪는 어려움에 공감하며 희망을 나누기 위한 전문의 특별 강연을 진행했다고 밝혔다.세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia)이 지정한 ‘세계 혈우인의 날’은 매년 4월 17일로, 혈우병과 선천성 출혈 질환에 대한 사회적 인식을 제고하고 환자들의 치료 접근성을 향상시키기 위한 글로벌 캠페인이다.한국다케다제약 희귀질환사업부는 ‘세계 혈우인의 날’을 기념해 임직원을 대상으로 혈우병에 대한 올바른 이해와 환우에 대한 공감대를 확산하기 위한 전문의 특별 강연을 마련했다. 이번 강연에는
주소: (07241) 서울특별시 영등포구 은행로58, 3층 307호 (여의도동, 삼도오피스텔) | 전화: 02-782-2382 | 이메일: press@hinews.co.kr
제호: hinews(하이뉴스) | 등록번호: 서울,아04641 | 발행일: 2017. 8. 4
발행인: 하이뉴스미디어(주) | 편집인: 이상호 | 청소년보호책임자: 이상호
Hinews의 모든 콘텐츠는 저작권법의 보호를 받으며 무단전재, 복사, 배포를 금합니다.
Copyright ⓒHinews. All rights reserved.
