2026.03.10 06:05
지브러 테라퓨틱스(ZVRA, ZEVRA THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 연례 보고서를 작성했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 지브러 테라퓨틱스는 2025년 12월 31일 기준으로 2억 8,473만 달러의 자산을 보유하고 있으며, 이 중 1억 4,030만 달러는 누적 적자이다.2025년 동안의 순수익은 8,322만 달러로, 이는 2024년의 1억 5,511만 달러의 손실에서 크게 개선된 수치이다.2025년의 매출은 1억 647만 달러로, 2024년의 2,361만 달러에서 증가했다.이 회사는 MIPLYFFA(아리모클로몰)와 OLPRUVA(소듐 페닐부티레이트)라는 두 가지 주요 제품을 상용화하고 있으며, MIPLYFFA는 2024년 9월 20일 FDA의 승인을 받았다.MIPLYFFA는 희귀 질환인 니만-픽병 C형(NPC)의 치료에 사용되며, 2025년 동안의 매출은 8,740만 달러에 달한다.OLPRUVA는 특정 요소 주기 장애(UCD)의 치료에 사용되며, 2025년 동안의 매출은 80만 달러이다.이 회사는 2025년 4월 1일에 PRV(우선 심사 바우처)를 1억 5천만 달러에 판매하여 1억 4,830만 달러의 순수익을 기록했다.또한, 2025년 12월 31일 기준으로 2억 3,000만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다.이 회사는 2025년 12월 31일 기준으로 61명의 직원을 고용하고 있으며, 2026년 6월 30일까지의 임대 계약을 통해 보스턴에 본사를 두고 있다.이 회사는 또한 아세르 테라퓨틱스(Acer Therapeutics)를 인수하여 그 자산과 운영을 통합했다.이 인수는 2023년 11월 17일에 완료되었으며, 아세르의 임상 개발 후보인 셀리프로롤(celiprolol)과 KP1077을 포함한 여러 제품 후보를 확보했다.이 회사는 현재 임상 시험을 진행 중이며, 향후 추가적인 제품 후보를 개발할 계획이다.2026.03.05 22:00
리젠엑스바이오(RGNX, REGENXBIO Inc. )는 2025년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 5일, 리젠엑스바이오가 2025년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과와 운영 하이라이트를 발표했다.리젠엑스바이오의 사장 겸 CEO인 커런 심슨은 "우리는 치료가 필요한 희귀 및 망막 질환을 치료하기 위한 후기 단계 유전자 치료 파이프라인을 신속하게 발전시키고 있으며, 2026년에는 여러 가지 주요 촉매가 있을 것"이라고 말했다.리젠엑스바이오는 다음과 같은 주요 프로그램 하이라이트와 이정표를 발표했다.신경근육 질환: RGX-202는 듀센느 근이영양증을 위한 잠재적인 최우수 유전자 치료제이다.RGX-202는 자연적으로 발생하는 디스트로핀에 가장 가까운 새로운 마이크로디스트로핀의 표적 발현을 가능하게 하여 듀센느의 근본 원인을 해결하도록 설계되었다.RGX-202는 C-말단 도메인을 포함한 유일한 마이크로디스트로핀으로, 이는 근육 기능을 보호하고 보존하는 것으로 나타났다.2026년 1월, RGX-202의 임상 시험에서 18개월 기능적 데이터가 발표되었으며, 모든 환자는 북극성 보행 평가(NSAA)에서 예상 질병 궤적을 초과했다.RGX-202 수혜자는 cTAP에 비해 평균 7.4점 개선되었고, 치료 후 12개월 시점에서 cTAP에 비해 평균 6.6점 개선되었다.리젠엑스바이오는 2025년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권이 2억 4,090만 달러에 달하며, 이는 2024년 12월 31일의 2억 4,490만 달러에 비해 감소한 수치이다.이 감소는 주로 2025년 동안 운영 활동에 사용된 현금에 의해 발생했으며, 일본 신약 파트너십에서 받은 1억 1천만 달러의 선급금과 2025년 5월 HCRx와의 로열티 자산화에서 받은 1억 4,450만 달러의 순수익으로 부분적으로 상쇄되었다.2025년 12월 31일로 종료된 3개월 및 연간 수익은 각각 3,030만 달러와 1억 7,440만 달러로,2026.03.03 21:26
ANI 파머슈티컬스(ANIP, ANI PHARMACEUTICALS INC )는 2026년 투자자 발표와 재무 전망을 했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 3일, ANI 파머슈티컬스의 사장 겸 CEO인 니킬 랄와니가 플로리다 올랜도에서 열리는 레이먼드 제임스 & 어소시에이츠 제47회 연례 기관 투자자 회의에서 발표를 진행한다.이와 함께 회사는 업데이트된 투자자 발표 자료를 제공한다. 회사는 이 업데이트된 투자자 발표 자료를 투자자 및 애널리스트와의 다양한 회의에서 사용할 수 있다.투자자 발표 자료의 사본은 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.2026년에는 총 순수익이 10억 달러를 초과할 것으로 예상되며, 이는 2025년 대비 44% 증가한 수치이다. 2026년에는 23%의 연간 증가가 예상된다.희귀 질환 사업이 주요 초점이 될 것이며, 2026년 총 수익의 약 60%를 차지할 것으로 보인다. 주요 자산인 Cortrophin Gel은 상당하고 지속적인 다년간 성장 기회를 제공할 것으로 기대된다.제네릭 사업은 우수한 연구개발 능력과 운영 실행, 미국 내 제조를 통해 강력한 현금 흐름을 창출하고 있다. 2025년 성과는 사업 전반에 걸쳐 강력한 확장을 이끌었다.2025년 총 회사 순수익은 883백만 달러로 44% 증가했으며, Cortrophin Gel의 순수익은 348백만 달러로 76% 증가했다. ILUVIEN의 순수익은 75백만 달러로 집계되었다.조정된 비GAAP EBITDA는 230백만 달러로 47% 증가했으며, 조정된 비GAAP 희석 주당순이익은 7.89달러로 52% 증가했다.희귀 질환 부문은 연간 매출 성장의 84%를 차지했으며, 제네릭 부문은 28%의 연간 매출 성장을 기록했다. Cortrophin Gel은 여러 신경학적, 신장, 류마티스, 호흡기 질환에 대한 치료 옵션으로 승인되었으며, 다년간 강력한 성장 잠재력을 가지고 있다.2026년에는 Cortrophin Gel의 순수익이 540~575백만 달러에 이를 것으2026.02.27 21:29
ANI 파머슈티컬스(ANIP, ANI PHARMACEUTICALS INC )는 2025년 4분기 및 연간 실적을 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 ANI 파머슈티컬스가 2025년 12월 31일로 종료된 4분기 및 회계연도에 대한 재무 결과를 발표했다.2025년 4분기 및 연간 순수익은 각각 247.1백만 달러와 883.4백만 달러로, 전년 대비 각각 29.6% 및 43.8% 증가했다.희귀질환 부문에서의 순수익은 4분기 131.3백만 달러, 연간 422.6백만 달러로, 전년 대비 각각 50.8% 및 84.1% 증가했다.정제된 코르트로핀® 젤의 순수익은 4분기 111.4백만 달러, 연간 347.8백만 달러로, 전년 대비 각각 87.6% 및 75.6% 증가했다.ILUVIEN®과 YUTIQ®의 순수익은 각각 4분기 19.8백만 달러, 연간 74.9백만 달러를 기록했다.2025년 4분기 GAAP 기준으로 일반 주주에게 귀속된 순이익은 27.5백만 달러, 연간 77.2백만 달러였다.조정된 비GAAP EBITDA는 4분기 65.4백만 달러, 연간 229.8백만 달러로, 전년 대비 각각 30.6% 및 47.3% 증가했다.2025년 4분기 GAAP 기준으로 희석주당 순이익은 1.18달러, 조정된 비GAAP 희석주당 순이익은 2.33달러였다.2025년 전체 연간 GAAP 기준으로 희석주당 순이익은 3.32달러, 조정된 비GAAP 희석주당 순이익은 7.89달러였다.ANI 파머슈티컬스의 Nikhil Lalwani CEO는 "2025년은 희귀질환 및 제네릭 사업에서의 중요한 성장을 이룬 해였다"고 말했다.그는 "2026년에는 10억 달러 이상의 수익을 목표로 하고 있으며, 희귀질환 부문이 전체 수익의 약 60%를 차지할 것으로 예상한다"고 덧붙였다.2025년 12월 31일 기준으로 회사는 285.6백만 달러의 현금 및 현금성 자산, 281.1백만 달러의 순매출채권, 629.1백만 달러의 부채를 보유하고 있다.2026년 전체 연간 재무 가이던스는 1,055백만 달러에서 1,2026.02.26 04:28
이턴 파머슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 DESMODA™ 경구용 용액이 미국 FDA 승인을 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 25일, 이턴 파머슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DESMODA™ (desmopressin acetate) 경구용 용액에 대한 신약 신청(NDA) 승인을 받았다.이 제품은 중앙성 요붕증 관리에 사용되며, 모든 연령대의 환자에게 항이뇨 대체 요법으로 사용된다.DESMODA는 FDA에서 승인된 유일한 desmopressin 경구 액상 제형으로, 정밀하고 개인화된 용량 조절을 지원하기 위해 개발되었다.이 제품은 0.05 mg/mL의 준비된 경구용 용액으로 제공되며, 정제 분할, 분쇄, 냉장 보관, 혼합 또는 흔들 필요가 없다.이턴은 미국 내 중앙성 요붕증 환자가 13,000명 이상이며, 그 중 약 3,000-4,000명이 소아 환자라고 추정하고 있다.이 회사는 DESMODA의 연간 최대 매출이 3천만에서 5천만 달러에 이를 것으로 예상하고 있다.이턴의 CEO인 션 브린옐센은 "DESMODA는 이턴 역사상 가장 중요한 제품 출시 중 하나로, 희귀 내분비 환자에게 차별화된 치료제를 제공하는 전략을 기반으로 한다"고 말했다.중앙성 요붕증은 호르몬 바소프레신의 생산 부족으로 인해 발생하는 드문 질환으로, 치료에는 desmopressin이 표준 치료법으로 사용된다.DESMODA는 환자의 수분 균형을 유지하기 위해 각 환자의 일주기 패턴에 맞춰 desmopressin 용량을 정확하게 조정하는 데 도움을 준다.이턴은 DESMODA를 2026년 3월 9일부터 Anovo라는 전문 약국을 통해 독점적으로 제공할 예정이다.Anovo는 이턴의 Cares 프로그램을 통해 처방 이행, 보험 혜택 조사, 교육 지원, 자격이 있는 환자에 대한 재정 지원 등을 제공한다.DESMODA는 성인 및 소아 환자를 위한 항이뇨 대체 요법으로 중앙성 요붕증 관리에 사용된다.DESMODA는 desmopres
2026.02.24 14:05
영천시는 경제적 부담으로 치료를 포기하는 일이 없도록 암 환자와 희귀질환자를 대상으로 한 의료비 지원 사업을 연중 운영한다고 24일 밝혔다.성인암 환자 중 의료급여 수급권자와 차상위 본인부담경감 대상자는 암 환자 의료비 지원 사업을 통해 모든 암종에 대해 연간 최대 300만원을 3년 동안 지원받는다. 18세 미만 소아암 환자는 소득과 재산 기준을 충족할 경우 연 최대 2000만원까지, 백혈병 환자는 최대 3000만원까지 받을 수 있다.희귀질환자 의료비 지원 사업은 희귀난치질환 산정특례 등록자 중 소득 및 재산 기준을 만족하는 저소득 건강보험 가입자에게 의료비 본인부담금 등을 지원하는 제도다. 지원 대상 질환은 기존 1338개에서2026.02.13 07:27
레졸루트(RZLT, Rezolute, Inc. )는 2026 회계연도 2분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 12일, 레졸루트(증권 코드: RZLT)는 2025년 12월 31일로 종료된 2026 회계연도 2분기 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.레졸루트는 고인슐린혈증으로 인한 저혈당증 치료에 집중하는 후기 단계의 희귀 질환 회사이다.2025년 12월, 레졸루트는 선진국에서 진행된 Phase 3 다기관 이중 맹검 무작위 대조군 안전성 및 유효성 연구인 sunRIZE의 주요 결과를 발표했다.이 연구는 주요 및 주요 2차 목표를 달성하지 못했다.연구는 두 가지 ersodetug 용량에서 자가 모니터링 혈당으로 저혈당 사건의 감소를 보여주었으나, 대조군과 비교했을 때 통계적으로 유의미하지 않았다.또한, 지속적인 혈당 모니터링(CGM)을 통해 저혈당 시간의 감소가 관찰되었으나, 16주 시점에서는 통계적으로 유의미했으나 24주 종료 시점에서는 유의미하지 않았다.sunRIZE 연구에서 약리학적 활동이 관찰되었으며, 치료 그룹 모두에서 목표 치료 약물 농도가 달성되었고, 활성 치료 그룹에서 인슐린 세포 신호 전달 감소의 고감도 바이오마커 반응이 나타났다.연구를 완료한 59명의 참가자 모두가 현재 진행 중인 공개 라벨 연장 연구에 참여하고 있으며, 대다수는 치료를 계속 받고 있다.일부 어린이는 기존의 저혈당증 치료를 중단하고 ersodetug 단독 요법을 받고 있다.주요 및 주요 2차 목표의 결과 발표 이후, 회사는 결과 및 기타 목표에 대한 광범위한 분석을 진행하고 있으며, 다가오는 FDA 회의를 준비하고 있다.회사는 1분기 종료 전 FDA와 만나 Breakthrough Therapy Designation에 따라 프로그램의 단계를 결정할 예정이다.tumor HI에 대한 upLIFT 연구는 현재 진행 중이며, 최대 16명의 입원 환자를 대상으로 하는 Phase 3 단일군2026.02.13 06:47
솔리제닉스(SNGX, SOLIGENIX, INC. )는 최근 진행 상황과 향후 이정표를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 12일, 솔리제닉스는 사장 겸 CEO인 크리스토퍼 J. 샤버 박사로부터 주주 업데이트 서한을 발표했다.이 서한에서는 최근 기업의 진전, 임상 개발, 다가오는 이정표, 자금 조달 전략 및 현금 흐름에 대한 내용이 포함되어 있다.2026년은 솔리제닉스에게 중요한 해로, 회사는 희귀 질환 파이프라인의 가능성에 힘입어 전략적 옵션을 평가하고 있으며, 파트너십 및 인수합병 기회를 포함한 다양한 가능성을 모색하고 있다.주요 임상 이벤트 및 이정표는 다음과 같다.첫째, 80명의 환자를 대상으로 하는 확인적 3상 FLASH2 임상 시험에서의 주요 결과는 2026년 하반기에 예상되며, 2분기에는 중간 분석이 진행될 예정이다.2026년 2월 10일 기준으로 66명의 환자가 등록되었으며, 전체 블라인드 집단 반응률은 이전에 보고된 수치와 일치하고 연구 설계에 사용된 예상 반응률보다 높아 중간 분석 및 최종 연구 결과에 대한 신뢰를 높이고 있다.둘째, 펜실베이니아 대학교 피부 림프종 프로그램의 이사인 엘렌 킴 박사가 주도하는 개방형 라벨 연구에서 하이브라이트™(합성 하이페리신) 치료에 대한 임상 업데이트가 제공되었다.이 연구에서는 초기 단계 CTCL 환자에 대해 최대 54주 동안 하이브라이트™ 치료를 평가하였으며, 18주간의 지속적인 치료 후 75%의 환자가 '치료 성공'을 달성하였다.셋째, SGX945(더스퀘타이드)를 사용한 베체트병(BD) 2a 단계 임상 시험의 주요 결과가 7월에 보고되었으며, 생물학적 효능을 입증하는 연구 목표를 달성하였다.넷째, SGX302(합성 하이페리신)를 사용한 경증에서 중등도 건선에 대한 2a 단계 임상 시험의 마지막 코호트에서 주요 결과가 12월에 보고되었으며, 모든 환자에서 약물 관련 부작용이 확인되지 않았다.마지막으로, 솔리제닉스는 2026년까지 목표를 달성하기 위해 충분한 자본과 현금 흐름을 확보2026.02.09 21:56
아나벡스라이프사이언스(AVXL, ANAVEX LIFE SCIENCES CORP. )는 2026 회계연도 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 9일, 아나벡스라이프사이언스는 2025년 12월 31일로 종료된 회계 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.이 보도자료에 포함된 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 회사가 향후 제출하는 문서에 참조로 포함되지 않는다.2026 회계연도 1분기 재무 결과를 보고한 아나벡스라이프사이언스는 알츠하이머병, 파킨슨병, 정신분열증, 신경발달장애, 신경퇴행성 질환 및 레트 증후군을 포함한 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료법 개발에 집중하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.아나벡스의 CEO인 크리스토퍼 미슬링 박사는 "2026년을 맞이하여 우리는 초기 알츠하이머병에 대한 경구용 블라르카메신의 임상 파이프라인을 지속적으로 발전시키고 있다. 우리는 신경계 질환 환자의 삶을 개선하기 위한 우리의 약속에 따라 블라르카메신의 치료 가능성에 대해 기대하고 있다. 우리는 유럽과 미국의 규제 기관과 협력하여 블라르카메신을 환자에게 제공할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 발전시키기를 기대한다"고 말했다.미국에서 약 720만 명, 유럽에서 약 700만 명이 알츠하이머병을 앓고 있으며, 회사는 신경계 관련 질환에 대한 표적 경구 치료제를 개발하는 것을 목표로 하고 있다.2026년 1분기 재무 결과는 다음과 같다.현금 및 현금성 자산은 2025년 12월 31일 기준으로 1억 3,170만 달러로, 2025년 9월 30일의 1억 260만 달러에서 증가했다. 회사는 현재의 현금 사용률을 기준으로 약 3년 이상의 현금 유동성을 예상하고 있다.연구 및 개발 비용은 470만 달러로, 2025 회계연도 1분기의 1,040만 달러와 비교된다. 일반 관리 비용은 210만 달러
2026.02.03 09:59
가수 임영웅이 1월 선한스타 가왕전 상금 200만 원을 소아암, 백혈병, 희귀난치질환 아동들의 돌봄치료비로 기부했다고 밝혔다. 이번 기부는 팬들의 투표로 임영웅이 1월 가왕에 오른 결과로 이뤄졌다.지원금은 갑작스러운 치료비 부담으로 어려움을 겪는 환아 가정에 입원비, 약제비, 치료 부대비용 등으로 쓰여, 아동과 가족이 안정된 환경에서 치료에 전념할 수 있도록 돕는다.이번 상금을 포함한 임영웅의 선한스타 누적 기부금은 총 1억2002만 원에 달한다. 그간 기부금은 수술 및 항암치료비, 희귀의약품 구입, 병원 보조기구 지원 등 환아 가정의 실질적 필요에 맞춰 사용됐다.홍승윤 한국소아암재단 이사는 “꾸준히 전해지는 따뜻한 손길
2026.01.30 09:58
서울대병원 연구팀이 희귀 유전질환이 의심돼 진료를 받은 환자를 대상으로 전장 유전체 분석을 시행한 결과, 가구 기준 46.2%에서 질환의 유전적 원인을 확인했다. 기존 유전자 검사로는 진단이 어려웠던 사례도 포함됐다.서울대병원 임상유전체의학과 채종희·이승복·김수연 교수 연구팀과 쓰리빌리언 서고훈 박사 연구팀은 희귀 유전질환이 의심된 국내 1,452가구, 총 3,317명을 대상으로 전장 유전체 분석을 실시하고 진단 성과와 임상적 활용 가능성을 분석했다.희귀 유전질환은 원인 유전자 변이를 확인하는 것이 진단과 치료 관리의 핵심이지만, 기존 엑솜 시퀀싱이나 유전자 패널 검사는 유전체 일부만 분석해 구조 변이나 비암호화 영역
2025.12.17 10:50
세종충남대학교병원 세종권역희귀질환전문기관은 지난 16일 본관 4층 세미나실에서 크리스마스 환우모임을 열고 환자와 보호자들의 정서적 안정을 지원했다고 밝혔다.이번 행사는 질병관리청 후원으로 마련됐으며, 희귀질환 환자와 보호자들이 참여해 크리스마스 트리 만들기 등 치유와 공감 프로그램을 진행했다. 병원 방문이 어려운 환자와 가족에게는 트리 만들기 키트를 제공해 비대면으로도 행사에 참여할 수 있도록 배려했다.김유미 사업단장은 “환우모임을 통해 환자와 가족이 정서적 안정을 찾고 서로 공감할 수 있는 계기가 되길 바란다”며 “앞으로도 희귀질환 환자와 가족의 삶의 질 향상을 위해 다양한 지원을 이어가겠다”고 말했
2025.12.02 09:53
가수 임영웅이 소아암, 백혈병, 희귀난치질환을 앓는 환아들을 위해 긴급치료비를 기부했다고 밝혔다. 이번 기부는 임영웅이 선한스타 앱 내 가왕전에서 상금 200만 원을 획득하며 이루어진 것이다.선한스타는 스타의 선한 영향력을 응원하는 플랫폼으로, 팬들이 앱에서 미션과 응원을 통해 참여하면 상금이 기부되는 방식으로 운영된다. 임영웅은 이를 통해 누적 1억1600만 원을 기부하며 팬들과 함께 나눔을 이어가고 있다.이번 상금은 환아들의 긴급 치료비로 사용된다. 갑작스러운 고액 의료비로 어려움을 겪는 가정에 입원비, 약제비, 치료 부대비용 등을 신속히 지원해 치료 공백을 최소화하고, 아이들이 안정된 환경에서 치료에 전념할 수
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