2026.06.15 20:33
앨커미스(ALKS, Alkermes plc. )는 미국 및 유럽에서 알리소렉톤에 대한 고아약 지정을 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 15일, 앨커미스는 알리소렉톤이 미국 식품의약국(FDA)과 유럽연합 집행위원회로부터 고아약 지정(ODD)을 받았다고 발표했다.알리소렉톤은 수면장애인 나르콜렙시 타입 1(NT1), 나르콜렙시 타입 2(NT2) 및 특발성 과다수면증(IH) 치료를 위한 새로운 경구용 선택적 오렉신 2 수용체(OX2R) 작용제이다.앨커미스의 최고 의학 책임자이자 연구개발 부사장인 크레이그 홉킨슨 박사는 "나르콜렙시와 특발성 과다수면증은 여전히 상당한 미충족 수요가 있는 희귀 만성 신경학적 질환이다. 이 고아약 지정은 알리소렉톤 프로그램의 중요한 이정표를 나타내며, 승인될 경우 나르콜렙시 및 특발성 과다수면증 환자 커뮤니티의 치료를 발전시킬 수 있는 잠재력을 강조한다"고 말했다.알리소렉톤은 현재 NT1 및 NT2 환자를 대상으로 하는 3상 브릴리언스 연구와 IH 환자를 대상으로 하는 2상 바이브런스-3 연구에서 평가되고 있다.고아약 지정은 희귀 질환 치료를 위한 의약품 개발을 지원하며, 미국에서는 고아약 지정을 받은 약물 개발자가 다양한 개발 인센티브를 받을 수 있다.유럽연합에서도 고아약 지정은 프로토콜 지원, 규제 수수료 인하 및 최대 10년의 시장 독점권을 포함한 인센티브를 제공한다.알리소렉톤은 이전에 FDA로부터 NT1 치료를 위한 혁신 치료제 지정을 받았다.앨커미스는 아일랜드에 본사를 두고 있으며, 매사추세츠에 연구개발 센터와 오하이오에 제조 시설을 운영하고 있다.앨커미스의 웹사이트에서 더 많은 정보를 확인할 수 있다.2026.06.12 06:18
칼비스타 파머슈티컬스(KALV, KalVista Pharmaceuticals, Inc. )는 키에시 그룹에 인수했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 11일, 이탈리아 파르마와 미국 프레이밍햄에서 칼비스타 파머슈티컬스가 키에시 그룹에 인수됐다.칼비스타는 이제 키에시 그룹의 일원이 되어 희귀 질환 사업 부문의 성장에 기여할 예정이다.이번 거래 완료로 키에시는 성인 및 12세 이상의 청소년을 위한 유전성 혈관 부종(HAE) 발작에 대한 최초이자 유일한 경구용 즉각 치료제인 EKTERLY®(세베트랄스타트)의 소유권을 인수했다.EKTERLY는 이미 미국, 영국, 유럽연합, 일본 및 기타 지역에서 승인되었으며, 2세에서 11세 아동의 HAE 발작 치료를 위한 사용을 탐색하는 연구가 진행 중이다. 2026년 6월 11일, 키에시는 칼비스타의 모든 보통주를 주당 27.00달러에 현금으로 인수하는 공개 매수를 성공적으로 완료했다.이 공개 매수에서 유효하게 제출되고 철회되지 않은 주식은 칼비스타의 발행 주식의 약 77.8%를 차지했다.공개 매수 완료 후, 키에시는 칼비스타와의 합병을 통해 칼비스타의 모든 보통주를 취소하고 동일한 주당 27.00달러의 현금으로 전환했다.이로 인해 칼비스타는 키에시의 완전 자회사로 전환되었으며, 칼비스타의 보통주는 나스닥 글로벌 마켓에서 거래가 중단됐다.공개 매수에 대한 추가 세부사항은 칼비스타가 오늘 미국 증권거래위원회에 제출한 8-K 양식에서 확인할 수 있다. 칼비스타의 인수에 대한 자문은 키에시의 독점 재무 자문사인 라자르와 법률 자문사인 로프스 & 그레이 LLP가 맡았으며, 칼비스타의 재무 자문사인 센트뷰 파트너스 LLC와 법률 자문사인 커클랜드 & 엘리스 LLP 및 펜윅 & 웨스트 LLP가 함께했다.HAE는 C1 에스터라제 억제제(C1INH) 단백질의 결핍 또는 기능 장애로 인해 발생하는 희귀 유전 질환으로, 환자는 신체의 다양한 부위에서 통증과 부종을 경험할 수 있다.치료 가이드라인은 부종의 진행을 방지하고 발작 해결2026.05.29 06:55
폴라릭스 테라퓨틱스(PLYX, Polaryx Therapeutics, Inc. )는 1천만 달러 규모의 사모주식 발행을 완료했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 27일, 폴라릭스 테라퓨틱스(이하 '회사')는 약 35명의 투자자와 증권 매매 계약을 체결하고, 총 2,502,696주(이하 '주식')의 보통주를 사모 방식으로 판매하기로 합의했다.이는 회사의 발행 주식의 약 5.3%에 해당하며, 총 1천만 달러의 수익을 예상하고 있다.회사의 최대 주주인 MStone Partners Healthcare Limited는 이번 사모에서 88,453주의 보통주를 구매하여 회사에 36만 달러의 수익을 안겼다.사모는 2026년 5월 28일에 종료됐다.주당 구매 가격은 투자자의 약정 금액에 따라 달라지며, 2.2백만 달러의 투자 수준에서 주당 약 3.70달러로 시작하여, 약정 금액이 5만 달러씩 감소할 때마다 주당 가격이 4.10달러로 증가한다.사모에서의 모든 판매의 가중 평균 가격은 약 4.00달러였다.회사는 이번 사모에서 발생한 순수익을 Phase 2 개념 증명 시험인 SOTERIA(PLX-200-600) 자금을 지원하고, 운영 자본 및 일반 기업 목적에 사용할 계획이다.계약서의 형태는 현재 보고서의 부록 10.1로 제출됐다.2026년 5월 28일, 회사는 사모 발행을 발표하는 보도자료를 배포했다.보도자료의 사본은 부록 99.1로 제공된다.SOTERIA 시험은 CLN2, CLN3, 크라베병, 샌드호프병 등 네 가지 희귀 질환에 대한 안전성, 내약성 및 임상 활동성을 평가하기 위한 Phase 2 오픈 라벨 단일 군 시험이다.회사는 2026년 하반기에 미국 및 유럽, 아시아의 시험 사이트에서 SOTERIA를 시작할 계획이다.이번 자금 조달은 회사의 운영 기간을 2027년 2분기까지 연장할 것으로 예상된다.현재 회사는 임상 시험을 위한 자금을 확보하여 임상 실행 모드로 전환할 준비가 되어 있다.회사는 SEC에 주식 재판매를 위한 등록신청서를 제출하지 않을 예정이2026.05.13 20:04
프로탈릭스 바이오테라퓨틱스(PLX, Protalix BioTherapeutics, Inc. )는 2026년 1분기 재무 및 사업 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 13일, 프로탈릭스 바이오테라퓨틱스가 2026년 3월 31일로 종료된 회계 분기의 재무 결과를 발표하고 사업 및 임상 업데이트를 제공했다.회사는 유럽연합 집행위원회의 2 mg/kg 4주마다 투여(E4W) 요법 승인을 받은 후, 엘파브리오의 상업적 실행이 계속되고 있으며, 키에시로부터 2,500만 달러의 이정표 수익을 받았다.PRX-115의 2상 연구는 계획대로 진행되고 있으며, 2027년 하반기에 주요 결과가 예상된다.회사는 2026년 수익 가이던스를 7,800만 달러에서 8,300만 달러로 재확인했으며, 여기에는 키에시로부터 받은 2,500만 달러의 이정표 수익이 포함된다.2026년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 단기 은행 예금은 5,100만 달러로, PRX-115의 2상 RELEASE 임상 시험을 포함한 지속적인 운영을 위한 충분한 자본을 제공하고 있다.프로탈릭스 바이오테라퓨틱스는 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료제를 발견, 개발, 생산 및 상용화하는 데 중점을 둔 생물 제약 회사로, 2026년 1분기 재무 결과를 발표하며 사업 및 임상 업데이트를 제공했다.1분기 동안 회사는 상업적 파트너십을 통해 실행을 계속하고, 임상 및 전임상 개발 프로그램을 진행하며, 2026년 재무 전망을 재확인했다.드로르 바샨 프로탈릭스 바이오테라퓨틱스의 CEO는 "프로탈릭스는 2026년 긍정적인 모멘텀으로 시작했다"고 말했다."유럽에서 엘파브리오에 대한 최근 규제 진전으로 2,500만 달러의 이정표 지급이 발생했으며, PRX-115의 2상 RELEASE 연구의 지속적인 등록과 희귀 신장 질환에 대한 집중이 증가하고 있다.우리는 회사가 성장과 임상 발전의 중대한 시기에 접어들고 있다고 믿는다.우리는 우리의 전략에 자신감을 가지고 있으며 2026년 가이던스를 재확인한다.우리는2026.05.08 22:02
아토사 테라퓨틱스(ATOS, ATOSSA THERAPEUTICS, INC. )는 2026년 1분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 8일, 아토사 테라퓨틱스(증권 코드: ATOS)는 2026년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과를 발표하고 최근 기업 개발에 대한 업데이트를 제공했다.아토사 테라퓨틱스의 사장 겸 CEO인 스티븐 퀘이 박사는 "이번 분기 동안 우리는 (Z)-엔독시펜 개발 전략을 온콜로지 및 희귀 질환 적응증 모두에서 진전시키는 의미 있는 진전을 이뤘다"고 밝혔다.그는 "우리는 유방암 치료를 위한 (Z)-엔독시펜을 임상에서 계속 발전시키는 동시에, 듀셴 근이영양증(DMD) 및 맥큐네-알브라이트 증후군과 같은 희귀 질환에서의 잠재력을 뒷받침하는 데이터를 생성했다"고 덧붙였다.FDA로부터 DMD에 대한 (Z)-엔독시펜의 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 확보한 것은 프로그램의 잠재력을 강화하는 중요한 성과로 평가된다.2026년 1분기 주요 하이라이트로는 아토사 테라퓨틱스가 MDA 임상 및 과학 회의에서 DMD에 대한 (Z)-엔독시펜의 유망한 전임상 데이터를 발표한 것이 있다.2026년 3월 11일의 구두 발표에서 회사는 (Z)-엔독시펜이 근력 향상, 제지방량 증가 및 근육 손상 생화학적 지표 감소를 보여주었다.2026년 1분기 재무 결과에 따르면, 총 운영 비용은 990만 달러로, 2025년 1분기의 740만 달러에서 250만 달러 증가했다.연구 및 개발(R&D) 비용은 477만 9천 달러로, 2025년 1분기의 415만 7천 달러에서 62만 2천 달러 증가했다.R&D 비용의 주요 항목은 임상 및 비임상 시험 비용, 보상, 전문 수수료 등으로 나뉘며, 임상 시험 비용은 371만 8천 달러로 2025년의 274만 7천 달러에서 97만 1천 달러 증가했다.일반 및 관리(G&A) 비용은 509만 1천 달러로, 2025년의 325만 7천 달러에서 183만 4천 달러 증가했다.G&A 비용의 증가 중2026.05.08 05:27
아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스(ARCT, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. )는 2026년 1분기 재무 결과와 파이프라인 진행 상황을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스(이하 '회사')는 2026년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.회사는 2026년 1분기 동안 12주 기간의 낭포성 섬유증(CF) 오픈 라벨 2상 연구에 대한 등록을 예상보다 일찍 시작했으며, Class I CF 환자에서 폐 기능(ppFEV1 및 LCI)을 모니터링하고 있다.또한, 회사는 FDA로부터 오르니틴 트랜스카바밀레이스(OTC) 결핍 프로그램에 대한 소아 개발 전략에 대한 규제를 받았으며, 2026년 하반기에 EOP2 회의를 계획하고 있다.오늘 오후 4시 30분(동부 표준시)에 투자자 컨퍼런스 콜이 진행된다. 회사의 조셉 페인 CEO는 "아크투루스는 희귀 질환 치료제 포트폴리오를 지속적으로 발전시키고 있다. 우리는 2026년 1분기에 CF 2상 연구의 등록을 원래 예상보다 일찍 시작했다. 우리는 CF Class I 변이를 가진 환자들을 위한 흡입형 mRNA 치료제를 발전시키기 위해 최선을 다하고 있다"고 말했다.이어 "2026년 1분기 동안 우리는 OTC 결핍 프로그램에 대한 소아 임상 개발 전략에 대해 FDA와 논의했으며, 이는 향후 중대한 시험을 시작할 수 있는 명확한 경로를 제공한다. 우리는 두 명의 경험이 풍부한 C-suite 리더인 앨런 H. 코헨 박사(최고 의학 책임자)와 데니스 M. 멀로이(최고 재무 책임자)를 영입하여 경영진 팀을 강화했다"고 덧붙였다.최근 기업 하이라이트로는 아크투루스의 ARCT-032가 2026년 3월에 새로운 집단의 등록을 시작했으며, 이 오픈 라벨 2상 임상 연구는 미국 및 해외에서 최대 20명의 Class I CF 참가자를 모집하고 있다. 이 연구는 10mg 용량을 12주 동안 안전성과 초기 임상 이점의 증거를 모니터링하며, 폐 기능 개선을 평가2026.05.08 00:21
팔벨라 테라퓨틱스(PVLA, PALVELLA THERAPEUTICS, INC. )는 2026년 1분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 7일, 팔벨라 테라퓨틱스가 2026년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표는 Form 8-K의 Exhibit 99.1로 제공되며, 해당 내용은 본 보고서에 포함된다.팔벨라 테라퓨틱스는 심각하고 희귀한 피부 질환 및 혈관 기형을 치료하기 위한 혁신적인 치료제를 개발하고 상용화하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.이번 분기 동안 팔벨라는 2억 3천만 달러의 자본을 조달했으며, 2026년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 단기 투자액은 2억 6,190만 달러에 달한다.연구 및 개발 비용은 930만 달러로, 2025년 같은 기간의 410만 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 550만 달러로, 2025년의 380만 달러에서 증가했다.이번 분기 동안 순손실은 1,580만 달러로, 주당 1.20 달러의 손실을 기록했다.이는 2025년 같은 기간의 820만 달러, 주당 0.74 달러의 손실에 비해 증가한 수치이다.2026년 5월 1일 기준으로 발행된 주식 수는 15,738,543주로, 이 중 14,342,844주는 보통주이며, 1,394,761주는 전환 가능한 보통주에 해당한다.팔벨라는 2026년 1분기 동안 QTORIN™ 라파마이신의 NDA 제출을 위한 FDA와의 사전 회의가 2026년 2분기에 예정되어 있으며, 2026년 하반기에 NDA 제출이 계획되어 있다.또한, 팔벨라는 QTORIN™ 라파마이신의 상용화를 위한 준비를 가속화하고 있으며, BEYONDmLM.com 질병 인식 캠페인을 통해 환자, 보호자 및 의료 전문가를 교육하고 참여시키고 있다.팔벨라는 2026년 하반기에 QTORIN™ 피타바스타틴의 2상 임상 시험을 시작할 예정이다.팔벨라는 2026년 5월 20일에 국제 혈관 기형 연구 학회에서 SELVA 연구 결과를 발표할 예정이다.팔벨라2026.05.05 07:04
레졸루트(RZLT, Rezolute, Inc. )는 Phase 3 sunRIZE 연구 결과를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 1일, 레졸루트(증권코드: RZLT)는 선천성 고인슐린혈증 환자를 대상으로 한 ersodetug의 Phase 3 sunRIZE 연구 결과를 발표했다.이번 발표는 소아내분비학회(Pediatric Endocrine Society) 2026 연례 회의에서 이루어졌으며, Diva D. De León-Crutchlow 박사가 발표를 진행했다.발표된 내용에는 기존에 보고된 주요 결과 외에도 사전 지정된 분석 및 후속 분석 결과가 포함되어 있으며, 이는 레졸루트가 ersodetug의 목표 참여 증거를 재확인하고 잠재적인 치료 효과를 강조한다.발표에 따르면, CGM(연속 혈당 모니터링) 기반의 결과에서 ersodetug 치료군이 위약군에 비해 혈당 조절에서 유의미하고 일관된 개선을 보였으며, 연구의 개방형 연장(OLE) 단계에서 높은 참여율과 치료 지속 기간이 지속적인 혈당 이점을 가져왔다.연구에 따르면, 24주/치료 종료 평가 기간 동안 CGM에 의한 저혈당 시간 비율의 통계적 유의성이 달성되지 않았지만, 유지 용량 단계에서 여러 CGM 기반의 사전 지정 및 후속 지표에서 일관되게 유의미한 혈당 개선이 관찰되었다.발표된 주요 추가 데이터 요약은 다음과 같다.평균 저혈당 시간 비율은 CGM에 의해 위약군에 비해 50% 이상(FAS) 및 약 60-80%(PPS) 감소했으며, 평균 주간 저혈당 사건 수는 CGM에 의해 위약군에 비해 약 50-65%(FAS) 및 50-80%(PPS) 감소했다.평균 혈당 수치는 CGM에 의해 위약군에 비해 약 10-15% 증가했다.레졸루트는 현재 OLE 단계에서 ersodetug의 장기적인 효능과 안전성을 평가하고 있으며, 연구 완료 후 모든 59명의 참가자가 OLE에 참여하기로 결정했다.현재 57명의 참가자가 정기적으로 연구 센터를 방문하여 ersodetug를 받고 있으며, 이들은 약 6개월에서2026.04.29 21:54
칼비스타 파머슈티컬스(KALV, KalVista Pharmaceuticals, Inc. )는 키에시 그룹에 인수되면서 글로벌 희귀 질환 포트폴리오를 확장했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 4월 29일, 칼비스타 파머슈티컬스(이하 '칼비스타')가 키에시 파르마수티치 S.p.A.(이하 '키에시')에 인수되기로 합의했다.이번 거래는 칼비스타의 주식 1주당 27달러에 인수되는 것으로, 총 거래 가치는 약 19억 달러에 달한다.키에시는 이번 인수를 통해 희귀 면역학 포트폴리오에 칼비스타의 EKTERLY®(세베트랄스타트)를 추가하게 되며, 이는 유전성 혈관부종(HAE)에 대한 최초의 경구용 즉각 치료제다.거래는 2026년 3분기 내에 완료될 예정이다. 이번 거래는 칼비스타의 주주들에게 의미 있는 현금 프리미엄을 제공하며, 칼비스타의 혁신적인 치료법을 통해 HAE 환자들에게 효과적이고 접근 가능한 치료를 제공할 수 있는 기회를 키에시에게 제공한다.칼비스타의 EKTERLY®는 성인 및 12세 이상의 청소년을 위한 HAE 공격에 대한 경구용 즉각 치료제로, 미국, 유럽연합, 영국, 일본 등 여러 지역에서 승인받았다.2025년 7월 미국에서 출시된 EKTERLY®는 2025년 매출 4,900만 달러를 기록하며 강력한 시장 반응을 보였다. 키에시의 CFO이자 임시 CEO인 장 마르크 벨레민은 "이번 인수는 희귀 질환 분야에서의 영향력을 가속화하기 위한 전략을 지원하며, 과학, 혁신 및 전문성을 결합하여 가장 큰 미충족 수요를 해결하는 데 기여할 것"이라고 말했다.또한, 키에시의 글로벌 희귀 질환 부서의 부사장인 지아코모 키에시는 "이번 인수는 희귀 질환 포트폴리오에 강력한 전략적 적합성을 제공하며, HAE 환자들이 직면한 미충족 수요를 해결하는 데 기여할 것"이라고 강조했다. 칼비스타의 CEO인 벤 팔레이코는 "우리는 지난 10년 동안 희귀 질환 환자들의 미충족 수요를 해결하기 위해 많은 성과를 이루어냈으며, 이번 거래는 주주 가치를 극대화하는 결정"이라고 밝혔다2026.04.21 20:19
아이오니스 파머슈티컬스(IONS, IONIS PHARMACEUTICALS INC )는 알렉산더병 치료제 질가네르센의 주요 연구 결과를 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스 파머슈티컬스가 2026년 4월 21일 알렉산더병(AxD) 환자를 대상으로 한 질가네르센의 주요 연구 결과를 발표했다.이 연구는 알렉산더병이라는 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경학적 질환에 대한 치료 효과를 강조하며, 오늘 2026년 미국신경학회(AAN) 연례 회의에서 발표될 예정이다.연구 결과는 이전에 보고된 긍정적인 주요 데이터에 기반하여 여러 임상적으로 의미 있는 영역에서의 치료 효과를 보다 포괄적으로 보여준다.연구는 5세 이상의 환자에서 주요 목표를 달성했으며, 질가네르센 50mg이 10미터 보행 테스트(10MWT)에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 보행 속도 안정화를 나타냈다.10MWT는 신경학적 질환에서 일반적으로 사용되는 대근육 기능 측정 방법이다.또한, 2-4세 어린이에서의 Gross Motor Function Measure-88(GMFM-88) 데이터는 질가네르센 치료가 대근육 기능을 개선할 수 있음을 보여준다.주요 2차 목표 결과는 환자/보호자 및 임상의 보고 결과에서 질가네르센이 일관되게 우세한 결과를 보였다.질가네르센은 안전성과 내약성에서도 긍정적인 결과를 보였다.알렉산더병은 유전적이며 진행성인 신경학적 질환으로, 주로 신경교섬유산성 단백질(GFAP)의 독성 과다 생산과 관련이 있다.전 세계적으로 약 100만 명에서 300만 명당 1명 정도 발생하는 것으로 추정된다.증상은 발병 연령에 따라 다르지만, 환자는 진행성 운동 및 인지 기능 장애, 독립성 상실, 삼키기, 기도 보호 및 목적 있는 움직임을 위한 근육 조절 불능을 경험할 수 있다.질가네르센은 AxD의 근본 원인인 GFAP의 과다 생산을 줄이기 위해 설계된 RNA 표적 의약품이다.질가네르센의 주요 연구 결과는 2세에서 53세까지의 AxD 환자 53명을 포함한 1-3상 연구에서 도출되2026.04.16 20:28
메이라GTX 홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 X-연관 망막색소변성증 치료를 위한 보타레티젠 스파로파르보벡스 인수를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 메이라GTX 홀딩스가 2026년 4월 15일 존슨앤존슨(J&J)과 자산 매입 계약을 체결하고 X-연관 망막색소변성증(XLRP) 치료를 위한 보타레티젠 스파로파르보벡스(보타-벡스)의 모든 권리를 인수했다.메이라GTX는 보타-벡스의 글로벌 규제 승인 신청을 즉시 추진할 계획이다.메이라GTX의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "XLRP 치료를 위한 보타-벡스를 재인수하게 되어 매우 기쁘다"며 "이 자산은 개발 단계에서 의미 있는 환자 혜택을 지원하는 데이터가 있는 독특한 기회로, 대체 치료법이 없는 환자들이 기다리고 있는 생명을 변화시키는 치료법에 대한 희망을 제공한다"고 말했다.포브스 CEO는 "우리는 J&J와의 협력을 통해 AAV-RPGR 프로그램의 개발을 진행해왔으며, 상업 제조업체로서 CMC 데이터 세트를 완료하여 글로벌 규제 기관에 제출할 준비가 되어 있다"고 덧붙였다.파운데이션 파이팅 블라인드니스의 제이슨 멘조 CEO는 "XLRP 환자들에게 치료 옵션의 필요성이 분명하고 긴급하다. 보타-벡스의 LUMEOS 3상 연구 데이터는 실제 시력 개선을 보여주고 있으며, 우리는 메이라GTX와 협력하여 이 잠재적 치료법을 글로벌 XLRP 커뮤니티에 제공하기 위해 노력하고 있다"고 말했다.메이라GTX는 보타-벡스를 재인수함으로써 2027년 미국과 EU에서의 승인을 목표로 신속하게 신청할 계획이다.또한, 메이라GTX는 2027년 2분기에 방사선 유도 구강건조증 치료를 위한 AAV-hAQP1의 AQUAx 2 주요 연구 데이터 발표를 앞두고 있으며, 향후 2년 내에 두 개의 잠재적 제품을 출시하여 상업 단계 회사로 성장할 계획이다.보타-벡스 자산 매입 조건으로 메이라GTX는 J&J에 2,500만 달러의 선불 현금 지급과 미국 승인 및 판매 성과에 따른 일회성 규제 및 상업적 마일스톤 지급,2026.04.01 06:23
포트리스 바이오테크 우선주 A(9.375% 누적 상환)(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )은 2025년 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 31일, 포트리스 바이오테크 우선주 A(9.375% 누적 상환)는 2025년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공하기 위해 보도자료를 발행했다.포트리스의 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스는 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 2억 5천만 달러에 판매했으며, 사이프리움은 또한 센틴엘 테라퓨틱스로부터 단계별 로열티와 최대 약 1억 2천 800만 달러의 총 매출 마일스톤을 받을 자격이 있다.포트리스의 자회사인 체크포인트 테라퓨틱스는 선파마에 인수되었으며, 포트리스는 UNLOXCYT™(코시벨리맙-ipdl)의 순매출에 대해 2.5%의 로열티와 최대 480만 달러의 추가 지급을 받을 자격이 있다.포트리스의 회장 겸 CEO인 린지 A. 로젠월드는 "2025년과 2026년 초는 자산을 수익화하고, 주요 규제 승인을 달성하며, 고부가가치 임상 프로그램을 발전시키는 등 포트폴리오 전반에 걸쳐 체계적인 실행을 반영한다"고 말했다.ZYCUBO®의 FDA 승인은 사이프리움 테라퓨틱스가 2억 5천만 달러에 PRV를 판매한 것과 함께 포트폴리오를 가치 창출 승인 및 기업 거래로 발전시키는 지속적인 능력을 보여준다.또한, 크리스탈리스 테라퓨틱스에 권리를 이전한 도티누라드의 3상 진입은 다양한 수익원 구축 및 장기 주주 가치를 창출하는 전략을 더욱 검증한다.2025년 12월 31일 기준으로 포트리스의 통합 현금 및 현금성 자산은 7940만 달러로, 2025년 9월 30일의 8620만 달러와 2024년 12월 31일의 5730만 달러에 비해 감소했다.2025년 전체 연도 동안 포트리스의 통합 순수익은 6330만 달러로, 이는 2024년 전체 연도 동안의 5770만 달러에 비해 증가한 수치이다.연구 및 개발 비용은 1190만 달러로2026.04.01 05:54
사이넥시스(SCYX, SCYNEXIS INC )는 자산 인수 거래 및 기업 업데이트에 대한 컨퍼런스 콜을 개최했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 31일, 사이넥시스가 자산 인수 거래에 대해 논의하고 기업 업데이트를 제공하기 위해 사전 발표된 컨퍼런스 콜을 개최했다.이 컨퍼런스 콜에서 사용된 슬라이드 프레젠테이션의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 이 항목 7.01에 참조로 포함된다.첨부된 프레젠테이션의 제공은 그 안의 정보의 중요성을 인정하는 것이 아니다.슬라이드에 포함된 정보는 요약 정보로, 사이넥시스의 미국 증권 거래 위원회(SEC)에 제출된 서류 및 사이넥시스가 수시로 발표하는 보도 자료와 같은 기타 공개 발표의 맥락에서 고려되어야 한다.이 현재 보고서의 항목 7.01 및 부록 99.1에 포함된 정보는 "제공"되고 있으며, 해당 법률이나 규정에서 요구되는 경우를 제외하고는 사이넥시스가 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출"된 것으로 간주되지 않으며, 해당 정보나 부록이 1933년 증권법 또는 1934년 증권 거래법에 따라 제출된 서류에 참조로 포함된 것으로 간주되지 않는다.사이넥시스는 혁신적인 솔루션을 통해 중증 희귀 질환을 위한 자산 인수에 대한 전략적 업데이트를 제공했다.사이넥시스는 최근 4천만 달러의 자금을 조달하여 자산 인수의 유연성을 확보하고 있으며, 자금 조달을 통해 2029년 중반까지 현금 유동성을 연장했다.사이넥시스는 현재 ADPKD(상염색체 우성 다낭성 신장병) 치료를 위한 SCY-770과 SCY-247의 임상 개발을 진행 중이다.SCY-770은 AMPK(AMP-활성화 단백질 키나제) 활성제로, ADPKD의 치료에 대한 잠재력을 가지고 있다.SCY-770의 임상 개발은 2026년 4분기에 시작될 예정이며, 초기 효능 결과는 2027년 하반기에 예상된다.사이넥시스는 GSK와의 BREXAFEMME 라이센스 계약을 통해 최대 1억 4천 6백만 달러의 매출 마일스톤을 달성할 수 있는 잠재
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