2026.03.10 06:05
지브러 테라퓨틱스(ZVRA, ZEVRA THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 연례 보고서를 작성했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 지브러 테라퓨틱스는 2025년 12월 31일 기준으로 2억 8,473만 달러의 자산을 보유하고 있으며, 이 중 1억 4,030만 달러는 누적 적자이다.2025년 동안의 순수익은 8,322만 달러로, 이는 2024년의 1억 5,511만 달러의 손실에서 크게 개선된 수치이다.2025년의 매출은 1억 647만 달러로, 2024년의 2,361만 달러에서 증가했다.이 회사는 MIPLYFFA(아리모클로몰)와 OLPRUVA(소듐 페닐부티레이트)라는 두 가지 주요 제품을 상용화하고 있으며, MIPLYFFA는 2024년 9월 20일 FDA의 승인을 받았다.MIPLYFFA는 희귀 질환인 니만-픽병 C형(NPC)의 치료에 사용되며, 2025년 동안의 매출은 8,740만 달러에 달한다.OLPRUVA는 특정 요소 주기 장애(UCD)의 치료에 사용되며, 2025년 동안의 매출은 80만 달러이다.이 회사는 2025년 4월 1일에 PRV(우선 심사 바우처)를 1억 5천만 달러에 판매하여 1억 4,830만 달러의 순수익을 기록했다.또한, 2025년 12월 31일 기준으로 2억 3,000만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다.이 회사는 2025년 12월 31일 기준으로 61명의 직원을 고용하고 있으며, 2026년 6월 30일까지의 임대 계약을 통해 보스턴에 본사를 두고 있다.이 회사는 또한 아세르 테라퓨틱스(Acer Therapeutics)를 인수하여 그 자산과 운영을 통합했다.이 인수는 2023년 11월 17일에 완료되었으며, 아세르의 임상 개발 후보인 셀리프로롤(celiprolol)과 KP1077을 포함한 여러 제품 후보를 확보했다.이 회사는 현재 임상 시험을 진행 중이며, 향후 추가적인 제품 후보를 개발할 계획이다.2026.03.05 22:00
리젠엑스바이오(RGNX, REGENXBIO Inc. )는 2025년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 5일, 리젠엑스바이오가 2025년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과와 운영 하이라이트를 발표했다.리젠엑스바이오의 사장 겸 CEO인 커런 심슨은 "우리는 치료가 필요한 희귀 및 망막 질환을 치료하기 위한 후기 단계 유전자 치료 파이프라인을 신속하게 발전시키고 있으며, 2026년에는 여러 가지 주요 촉매가 있을 것"이라고 말했다.리젠엑스바이오는 다음과 같은 주요 프로그램 하이라이트와 이정표를 발표했다.신경근육 질환: RGX-202는 듀센느 근이영양증을 위한 잠재적인 최우수 유전자 치료제이다.RGX-202는 자연적으로 발생하는 디스트로핀에 가장 가까운 새로운 마이크로디스트로핀의 표적 발현을 가능하게 하여 듀센느의 근본 원인을 해결하도록 설계되었다.RGX-202는 C-말단 도메인을 포함한 유일한 마이크로디스트로핀으로, 이는 근육 기능을 보호하고 보존하는 것으로 나타났다.2026년 1월, RGX-202의 임상 시험에서 18개월 기능적 데이터가 발표되었으며, 모든 환자는 북극성 보행 평가(NSAA)에서 예상 질병 궤적을 초과했다.RGX-202 수혜자는 cTAP에 비해 평균 7.4점 개선되었고, 치료 후 12개월 시점에서 cTAP에 비해 평균 6.6점 개선되었다.리젠엑스바이오는 2025년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권이 2억 4,090만 달러에 달하며, 이는 2024년 12월 31일의 2억 4,490만 달러에 비해 감소한 수치이다.이 감소는 주로 2025년 동안 운영 활동에 사용된 현금에 의해 발생했으며, 일본 신약 파트너십에서 받은 1억 1천만 달러의 선급금과 2025년 5월 HCRx와의 로열티 자산화에서 받은 1억 4,450만 달러의 순수익으로 부분적으로 상쇄되었다.2025년 12월 31일로 종료된 3개월 및 연간 수익은 각각 3,030만 달러와 1억 7,440만 달러로,2026.02.13 07:27
레졸루트(RZLT, Rezolute, Inc. )는 2026 회계연도 2분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 12일, 레졸루트(증권 코드: RZLT)는 2025년 12월 31일로 종료된 2026 회계연도 2분기 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.레졸루트는 고인슐린혈증으로 인한 저혈당증 치료에 집중하는 후기 단계의 희귀 질환 회사이다.2025년 12월, 레졸루트는 선진국에서 진행된 Phase 3 다기관 이중 맹검 무작위 대조군 안전성 및 유효성 연구인 sunRIZE의 주요 결과를 발표했다.이 연구는 주요 및 주요 2차 목표를 달성하지 못했다.연구는 두 가지 ersodetug 용량에서 자가 모니터링 혈당으로 저혈당 사건의 감소를 보여주었으나, 대조군과 비교했을 때 통계적으로 유의미하지 않았다.또한, 지속적인 혈당 모니터링(CGM)을 통해 저혈당 시간의 감소가 관찰되었으나, 16주 시점에서는 통계적으로 유의미했으나 24주 종료 시점에서는 유의미하지 않았다.sunRIZE 연구에서 약리학적 활동이 관찰되었으며, 치료 그룹 모두에서 목표 치료 약물 농도가 달성되었고, 활성 치료 그룹에서 인슐린 세포 신호 전달 감소의 고감도 바이오마커 반응이 나타났다.연구를 완료한 59명의 참가자 모두가 현재 진행 중인 공개 라벨 연장 연구에 참여하고 있으며, 대다수는 치료를 계속 받고 있다.일부 어린이는 기존의 저혈당증 치료를 중단하고 ersodetug 단독 요법을 받고 있다.주요 및 주요 2차 목표의 결과 발표 이후, 회사는 결과 및 기타 목표에 대한 광범위한 분석을 진행하고 있으며, 다가오는 FDA 회의를 준비하고 있다.회사는 1분기 종료 전 FDA와 만나 Breakthrough Therapy Designation에 따라 프로그램의 단계를 결정할 예정이다.tumor HI에 대한 upLIFT 연구는 현재 진행 중이며, 최대 16명의 입원 환자를 대상으로 하는 Phase 3 단일군2026.02.13 06:47
솔리제닉스(SNGX, SOLIGENIX, INC. )는 최근 진행 상황과 향후 이정표를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 12일, 솔리제닉스는 사장 겸 CEO인 크리스토퍼 J. 샤버 박사로부터 주주 업데이트 서한을 발표했다.이 서한에서는 최근 기업의 진전, 임상 개발, 다가오는 이정표, 자금 조달 전략 및 현금 흐름에 대한 내용이 포함되어 있다.2026년은 솔리제닉스에게 중요한 해로, 회사는 희귀 질환 파이프라인의 가능성에 힘입어 전략적 옵션을 평가하고 있으며, 파트너십 및 인수합병 기회를 포함한 다양한 가능성을 모색하고 있다.주요 임상 이벤트 및 이정표는 다음과 같다.첫째, 80명의 환자를 대상으로 하는 확인적 3상 FLASH2 임상 시험에서의 주요 결과는 2026년 하반기에 예상되며, 2분기에는 중간 분석이 진행될 예정이다.2026년 2월 10일 기준으로 66명의 환자가 등록되었으며, 전체 블라인드 집단 반응률은 이전에 보고된 수치와 일치하고 연구 설계에 사용된 예상 반응률보다 높아 중간 분석 및 최종 연구 결과에 대한 신뢰를 높이고 있다.둘째, 펜실베이니아 대학교 피부 림프종 프로그램의 이사인 엘렌 킴 박사가 주도하는 개방형 라벨 연구에서 하이브라이트™(합성 하이페리신) 치료에 대한 임상 업데이트가 제공되었다.이 연구에서는 초기 단계 CTCL 환자에 대해 최대 54주 동안 하이브라이트™ 치료를 평가하였으며, 18주간의 지속적인 치료 후 75%의 환자가 '치료 성공'을 달성하였다.셋째, SGX945(더스퀘타이드)를 사용한 베체트병(BD) 2a 단계 임상 시험의 주요 결과가 7월에 보고되었으며, 생물학적 효능을 입증하는 연구 목표를 달성하였다.넷째, SGX302(합성 하이페리신)를 사용한 경증에서 중등도 건선에 대한 2a 단계 임상 시험의 마지막 코호트에서 주요 결과가 12월에 보고되었으며, 모든 환자에서 약물 관련 부작용이 확인되지 않았다.마지막으로, 솔리제닉스는 2026년까지 목표를 달성하기 위해 충분한 자본과 현금 흐름을 확보2026.02.09 21:56
아나벡스라이프사이언스(AVXL, ANAVEX LIFE SCIENCES CORP. )는 2026 회계연도 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 9일, 아나벡스라이프사이언스는 2025년 12월 31일로 종료된 회계 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.이 보도자료에 포함된 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 회사가 향후 제출하는 문서에 참조로 포함되지 않는다.2026 회계연도 1분기 재무 결과를 보고한 아나벡스라이프사이언스는 알츠하이머병, 파킨슨병, 정신분열증, 신경발달장애, 신경퇴행성 질환 및 레트 증후군을 포함한 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료법 개발에 집중하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.아나벡스의 CEO인 크리스토퍼 미슬링 박사는 "2026년을 맞이하여 우리는 초기 알츠하이머병에 대한 경구용 블라르카메신의 임상 파이프라인을 지속적으로 발전시키고 있다. 우리는 신경계 질환 환자의 삶을 개선하기 위한 우리의 약속에 따라 블라르카메신의 치료 가능성에 대해 기대하고 있다. 우리는 유럽과 미국의 규제 기관과 협력하여 블라르카메신을 환자에게 제공할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 발전시키기를 기대한다"고 말했다.미국에서 약 720만 명, 유럽에서 약 700만 명이 알츠하이머병을 앓고 있으며, 회사는 신경계 관련 질환에 대한 표적 경구 치료제를 개발하는 것을 목표로 하고 있다.2026년 1분기 재무 결과는 다음과 같다.현금 및 현금성 자산은 2025년 12월 31일 기준으로 1억 3,170만 달러로, 2025년 9월 30일의 1억 260만 달러에서 증가했다. 회사는 현재의 현금 사용률을 기준으로 약 3년 이상의 현금 유동성을 예상하고 있다.연구 및 개발 비용은 470만 달러로, 2025 회계연도 1분기의 1,040만 달러와 비교된다. 일반 관리 비용은 210만 달러
2025.09.25 12:31
AI 신약개발 기업 온코크로스가 캐나다 퀘벡의 라발대학교 의과대학과 함께 신청한 연구 과제가 ARSACS재단의 2025년 연구 지원 과제로 최종 선정됐다고 밝혔다.이번 연구는 희귀 유전 신경질환인 ARSACS(샤를부아-사그네이형 유전성 운동실조증) 치료제 후보물질 발굴을 목표로 한다. ARSACS는 주로 유년기 또는 청소년기에 발병해 보행 장애와 근육 경직을 일으키며, 대개 20~30년 내 휠체어를 사용해야 하는 희귀 질환이다.온코크로스와 라발대 연구팀은 환자 유래 iPSC, CRISPR 유전자 교정 세포, 혈액 유전자 발현 데이터를 통합 분석해 ARSACS의 공통 분자 패턴과 치료 타깃을 규명하는 세계 첫 연구를 진행한다고 회사측은 설명했다.온코크
2025.06.12 12:24
AI 기반 희귀 유전질환 진단 기업 쓰리빌리언이 오는 16일부터 19일까지 미국 보스턴에서 열리는 세계적인 바이오 비즈니스 행사 ‘바이오 인터내셔널 컨벤션 2025(BIO USA)’에 참가해, 희귀질환 치료제 개발을 위한 글로벌 파트너십 확대에 나선다고 밝혔다.이번 행사는 쓰리빌리언이 신약 개발 분야 진출을 공식화한 첫 무대로, AI 기반 희귀질환 치료제 개발 플랫폼과 주요 후보물질 2종을 글로벌 제약사에 소개하고 공동 개발 및 기술이전(L/O) 논의를 본격화할 계획이다.쓰리빌리언은 지금까지 7만5000건 이상의 환자 유전체 정보와 30만 건 이상의 임상 증상 데이터를 바탕으로 AI 신약개발 플랫폼을 고도화해 왔다. 현재는 타깃 발굴부터
2024.04.12 10:38
노벨파마가 ‘제17회 국제 뮤코다당증학회(17th International Symposium on MPS and Related Diseases)'에서 GC녹십자와 공동연구 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 12일 밝혔다.국제 뮤코다당증학회는 유럽 뮤코다당증 환우회에서 3년마다 개최하는 국제 심포지엄이다. 희귀질환 분야 의료진과 전문가들이 모여 희귀질환에 대한 최신 동향, 새로운 치료법, 임상 진행현황 등을 공유한다. 환자와 가족들을 위한 다양한 프로그램, 네트워킹 자리도 마련되어 있다. 올해는 지난 3일(현지시간)부터 7일까지 독일 뷔르츠부르크에서 열렸다.이번 행사에는 미국, 유럽, 아시아 지역의 MPS 세계적 권위자...
2024.02.21 12:16
그래디언트의 자회사 그래디언트 바이오컨버전스(대표이사 이진근)는 AI 신약개발 기업 닥터노아바이오텍(대표이사 이지현)과 희귀질환 치료제 개발을 위한 연구협력을 체결했다고 21일 밝혔다.이번 협약에 따라 양사는 희귀질환 치료제 발굴부터 승인까지의 전 과정에 협력함으로써 치료제 개발 기간을 단축하고 개발 성공의 확률을 높인다는 계획이다. 이를 위해 양사는 그래디언트 바이오컨버전스의 환자 유래 오가노이드(patient-derived organoid, PDO) 플랫폼과 닥터노아바이오텍의 AI 기반 신약개발 플랫폼(ARK platform)을 활용한 공동연구를 수행할 예정이다.이와 함께 오가노이드를 활용한 희귀질환 연구 플랫폼을 개발하며 그동안 적합...
2023.10.04 15:32
한독(대표이사 김영진, 백진기)이 글로벌 바이오제약기업 소비와 전략적 파트너십 체결하며 희귀질환 비즈니스를 강화한다고 4일 밝혔다.소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)는 희귀질환 전문 글로벌 바이오제약기업이다. 혈액학, 면역학 및 전문 치료 분야에서 혁신적인 치료제를 제공하고 있다. 이번 한독과의 전략적 파트너십은 소비의 글로벌 비즈니스 확대를 기반으로 한 성장 전략의 일환이다.전략적 파트너십 체결에 따라 한독은 소비의 혁신적인 희귀질환 치료제인 ‘엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)와 ‘도프텔렛(성분명: 아바트롬보팍)’을 국내 도입한다. 이와 더불어, 한독과 소비는 국내에 소비의 다양한 제품을 지속적으로 선보...
2023.05.02 10:39
바이온의 투자사 미래셀바이오가 자사의 리드에셋인 배아줄기세포치료제 ‘MR-MC-01’의 상업임상 2a상 대상환자 16명의 투약을 완료했다고 2일 밝혔다.임상 2a상은 MR-MC-01의 안전성 및 유효성 확인을 목표로 임상대상환자 16명중 시험군 12명, 대조군 4명을 배정했다. 미래셀바이오는 마지막 환자 투약이 완료돼 올해 10월에 2a상을 종료할 예정이다. MR-MC-01은 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 임상 2상 종료 시 패스트트랙으로 상용화 가능한 품목으로 관계자들은 2025년내 상용화될 것으로 기대하고 있다.회사 관계자는 “배아줄기세포를 활용한 치료제 개발은 CGT(Cell&Gene Therapy) 분야에서도 최고수준의 기술이 요구돼 전세계적으로도...
2023.02.27 15:57
레코르다티 코리아가 세계 희귀질환의 날을 맞아 레코르다티 한국 지사이자 아시아태평양 지역본부로서 출범을 알리며, 국내 희귀질환 치료제 시장 진출을 선포했다고 밝혔다.레코르다티 코리아는 다발성 캐슬만병(multicentric Castleman’s disease, MCD) 치료제 실반트(성분명: 실툭시맙), 고암모니아 혈증(Hyperammonemia) 치료제 카바글루(성분명: 카르글루민산) 마케팅을 맡을 예정이며, 이외에도 고위험성 신경모세포종(Neuroblastoma), 쿠싱 증후군(Cushing's syndrome) 등 희귀질환에 대한 폭넓은 포트폴리오를 준비하고 있다고 전했다.레코르다티 코리아 이연재 아시아 대표는 “레코르다티는 유사파마 인수합병을 통해 본래 전문성...
2022.07.11 16:51
국회 보건복지위원회 이종성 국회의원이 주관하고 (사)한국희귀·난치성질환연합회가 주최하는 ‘소아 희귀질환 치료 환경 개선을 위한 정책토론회’가 오는 7월 13일 오후 2시 국회 의원회관 제8간담회실에서 열린다.이번 토론회는 신체적·정신적 고통을 넘어 사회적 단절을 초래할 수 있는 소아 희귀질환에 대한 인식과 치료 접근성 개선을 위해 다방면의 전문가가 모여 방안을 논의할 예정이다. 또한 새 정부가 중증 희귀질환 보장성 강화를 주요 국정기조로 삼은 만큼 어떻게 현실화 할 것인가에 대한 논의도 함께 진행될 것으로 보인다.은백린 고려대학교 구로병원 소아청소년과 교수를 좌장으로 이범희 아산병원 의학유전학센터 소아내분비...
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