이번 임상은 미국 내 5개 병원에서 18명의 환자를 모집하고 아드릭세티닙 단독 요법을 통해 임상 2상 권장 용량(RP2D)을 설정해 안전성, 내약성, 약동학, 약력학, 유효성을 평가할 예정이다.
cGvHD는 백혈병 등 혈액암 환자가 동종 조혈모세포 이식을 받은 후 나타나는 대표적인 합병증으로, 전체 이식 환자의 약 50%에서 발생한다. 공여자의 조혈모세포에서 생성된 면역세포가 환자의 신체 조직을 공격하여 피부, 폐, 소화기, 간 등 전신에 증상을 유발한다. 현재 1차 치료제로 스테로이드가 사용되고 있으나, 약 70%의 환자가 충분한 효과를 보지 못하며, 2차 치료제로 사용되는 혈액암 약제에도 반응하지 않는 환자가 절반에 달해 새로운 치료법이 시급한 상황이다.
큐리언트는 아드릭세티닙의 골수성 면역세포 조절 기능을 활용하여 cGvHD 치료의 새로운 가능성을 모색하고 있다. 아드릭세티닙은 AXL, MER, CSF1R 키나아제를 선택적으로 억제하는 경구용 면역항암제로, 다양한 종양 모델에서 항종양 활성을 나타내고, 화학요법에 대한 감수성을 높이는 효과를 보였다.
최근 미국 신닥스사가 개발한 CSF1R 항체 치료제인 닉팀보(Niktimvo)가 cGvHD 치료제로 미국 FDA 허가를 받아 많은 주목을 받았다. CSF1R 저해를 통한 cGvHD 치료라는 새로운 기전이 확립되면서, 아드릭세티닙은 경구용 치료제로서 닉팀보보다 높은 복약 편의성을 제공할 수 있을 것으로 기대된다. 고형암 임상 1상에서 증명된 골수성 면역세포 조절 기능을 통해 조혈모세포 이식의 원인이 되는 혈액암까지 치료할 수 있는 가능성이 높아 cGvHD 치료 핵심 오피니언 리더들로부터 높은 관심을 받고있다.
남기연 큐리언트 대표는 “아드릭세티닙(Q702)은 고형암과 혈액암 치료뿐만 아니라 혈액암 치료 과정에서 발생하는 질환까지 치료할 수 있는 골수성 면역세포 조절의 핵심으로 자리 잡을 것”이라며, “이번 cGvHD 임상을 통해 바로 허가 임상으로 이어질 수 있는 전략을 제시할 수 있어 글로벌 제약사들의 주목을 받을 것으로 기대한다”고 밝혔다.
이종균 기자
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