국가신약개발사업은 국내 제약 및 바이오산업의 경쟁력을 강화하기 위해 산업통상자원부, 과학기술정보통신부, 보건복지부 등 3개 부처가 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 이번 국가연구과제 선정으로 시선테라퓨틱스는 향후 2년간 파킨슨병 신약 선도물질 발굴을 위한 연구비로 8억원을 지원받게 됐다고 설명했다.
이 회사의 파킨슨병 신약 후보는 PNA를 기반으로 뇌내 TLR2 (Toll-Like Receptor 2)를 표적으로 삼은 안티센스 뉴클레오티드(ASO, Antisense Oligonucleotide) 치료제다.
파킨슨병은 알파-시누클레인(α-Synuclein, α-syn)의 뇌내 응집과 이에 따른 신경세포 만성염증 활성화로 인해 유발되며 이 과정에서 TLR2 유전자가 과발현되는 것으로 알려졌다. 알파-시누클레인은 파킨슨병, 루이소체 치매의 주된 원인인 루이소체의 주요 구성 성분이다.
시선테라퓨틱스 관계자는 “파킨슨병 환자의 뇌에서 발현이 증가하는 바이오마커인 TLR2의 유전자에 자물쇠를 채우는 ASO를 개발하고 있다”며 “기존 ASO가 혈액-뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 투과해 유전자치료제를 뇌내 표적에 효율적으로 전달할 수 없는 한계점을 시선테라퓨틱스의 특허받은 BBB 투과기술을 통해 극복한 게 차별화된 장점”이라고 설명했다.
시선테라퓨틱스 관계자는 “아직 근본적인 치료제가 없는 파킨슨병에서 ASO 치료제가 성공하게 된다면 발병 원인을 직접적으로 개선할 수 있는 치료제가 될 것”이라고 말했다.
하수지 기자
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