임상은 분당차병원에서 이종식 교수의 주도하에 진행된다. 지난해 아산병원에서 시행할 계획이었으나 책임연구자 이전 등의 문제로 연기되었다가 식약처 및 병원에서의 IRB 승인을 마치고 차병원에서 최종적으로 실시하게 됐다.
이번 임상2상은 카이노스메드에서 개발 중인 ‘KM-819’의 다계통위축증 환자를 대상으로 질환의 진전을 정지 혹은 억제하는 효능을 1차로 검증하는데 그 목적이 있다. 임상은 스크리닝 후 78명의 참여 환자를 대상으로 ‘KM-819’ 약물 400mg을 투여하며 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 공개 투여 등의 방식으로 진행된다. 첫 9개월은 위약 대조로 진행, 투여 후 유효성 평가를 하게 되며 이후 9개월은 공개 투여 방식으로 참여 환자 모두에게 약물을 투여해 장기간의 치료 효과를 평가하게 된다.
유효성 평가의 경우 다계통위축증의 진행 정도를 정확히 측정할 수 있는 FP-PET 이미징 기술을 이용한 도파민 세포의 기능 측정이 1차 평가기준인 것이 특징이다. 일반적인 임상적 증세를 판단하는 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 설문도 함께 진행한다.
‘KM-819’는 파킨슨병으로도 미국에서 임상2상 진행 중이며 Part 1a 결과 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 2상 Part 1b 진입을 앞두고 준비 중이다.
‘KM-819’는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1) 이라는 단백질 기능을 타깃으로 하는 새로운 메커니즘의 혁신신약으로 FAF1의 기능을 억제해 신경세포의 사멸을 막고 자가포식(autophagy) 활성을 높여 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해하는 혁신적 신약 후보물질이다.
카이노스메드 이재문 사장은 “미국에서 진행된 동물모델 실험에서 부작용 없이 알파시누클레인 축적 감소, 생존률 등에서 효과를 보였고 부작용도 나타나지 않았다”며 “이번 임상도 성공적으로 진행될 수 있을 것으로 기대되어 신약개발을 통해 다계통위축증 환자들의 미충족 의료수요를 해결하고 혁신신약 약물로서 신규시장을 창출할 수 있을 것”이라고 밝혔다.
하수지 기자
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