급여 대상은 알려진 획득 내성 돌연변이 없이 뉴로트로핀 티로신 수용체 키나제(Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase; 이하 NTRK) 유전자 융합을 보유한 성인 및 만 12세 이상 소아 고형암 환자로, NCCN 가이드라인 카테고리 2A 이상 암종의 1차 치료 이상에서 국소진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높으며 기존 치료제(혹은 치료 요법) 이후 진행되었거나 현재 이용 가능한 적합한 치료제가 없는 경우에 해당된다.
로즐리트렉은 NTRK 융합 양성 종양을 가진 성인 환자 74명을 대상으로 이루어진 ALKA-372-001, STARTRK-1, STARTRK-2, 3개의 글로벌 오픈라벨 단일군(Single-arm) 임상연구 결과, 비소세포폐암, 유방암, 대장암 등 국내에서 유병율이 높은 암종을 포함, 10여가지 유형의 암종에서 63.5%(95% CI 51.5-74.4)의 객관적 반응률(ORR)을 보였으며, 치료에 대한 반응 지속기간 중앙값(DoR) 12.9개월(95% CI 9.3-NE), 전체 생존기간(OS) 중앙값 약 2년(95% CI 16.0-NE), 무진행 생존기간 중앙값 11.2개월(95% CI 8.0-15.7)을 나타냈다.
또한 이 임상에 참여한 NTRK 융합 양성 고형암 환자를 대상으로 안전성을 평가하였을 때 양호한 내약성과 안전성 프로파일을 보였으며, 치료 관련 이상반응의 대부분은 1-2등급, 치료 관련 중대한 이상반응은 10% 수준으로 치료 관련 사망은 발생하지 않았다.
특히, 이 3개의 임상은 모두 단일군 바구니 임상(Basket Trial)으로, 동일한 바이오마커를 가진 서로 다른 유형의 암종 환자에서 약제의 임상적 유용성을 확인할 수 있어 최근 미국, 유럽 등의 허가 등록 기관에서 환자 수가 매우 적은 희귀암을 연구하는데 효과적인 연구 방법으로 사용되고 있는데, 로즐리트렉이 단일군 바구니 임상을 기반으로 허가와 급여를 모두 받았다는데 그 의의가 있다는 회사측의 설명이다.
한편, 그동안 대부분의 항암제는 혈액-뇌 장벽(Blood-Brain Barrier; 이하 BBB)를 통과하지 못해 약물이 중추신경계(Central Nervous System; 이하 CNS)에 적절한 수준으로 노출되기 어려웠기 때문에 NTRK 유전자 융합 양성 암환자의 CNS 전이 치료법은 제한되어 있었다. 그러나 로즐리트렉은 기저 시점에서 CNS 전이가 있는 환자 16명을 대상으로도 62.5%(95% CI 35.4-84.8)의 ORR을 나타내 CNS 전이와 관계없이 일관된 반응률을 보였다. 이는 로즐리트렉이 BBB를 통과해 CNS 내에 일부 남아서 원발성 뇌종양 및 뇌전이에 작용하도록 설계되었기 때문이다.
한국로슈 닉 호리지 대표이사는 “국내 최초로 허가 받은 암종 불문 치료제 로즐리트렉의 이번 보험 급여로 그간 치료 대안이 없던 NTRK 유전자 융합 환자들의 새로운 치료 옵션에 대한 접근성이 높아졌다는 측면에서 큰 의미가 있다”며, “앞으로도 한국로슈는 국내 환자와 의료진들에게 유전체 특성에 기반한 맞춤형 치료의 가치와 혜택을 보다 신속하게 전달하기 위해 최선을 다할 것이며 국내에 새로운 암종 불문 항암제를 포함한 다양한 신약을 도입하는 데 계속 앞장설 것” 이라고 밝혔다.
임혜정 기자
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