벡터빌더는 멘케스병을 위한 AAV 기반 치료제 후보를 개발하기 위해 란투(Lantu)와 파트너십을 맺었으며, AAV 벡터 디자인 및 최적화, 임상 등급 AAV 제조를 포함한 CRO 및 CDMO 서비스를 제공했다. 란투(Lantu)는 치료제 후보의 효능과 안전성을 연구하고 하오양에게 치료제 후보인 LTGT06을 테스트하기 위해 쿤밍에 위치한 병원과 협력하여 연구자 주도 임상시험(IIT)을 수행했다. 공식 승인을 받은 후, 하오양의 세살 생일 이후 치료제가 투여되었다.
회사 관계자는 “중국 윈난성의 하오양은 ATP7A 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 선천성 장애인 멘케스병 진단을 받았을 때, 한 살도 채 되지 않았다. 이런 환자는 심각한 신경학적 결함을 보이며 일반적으로 3년 이상 살지 못한다. 현재 멘케스병에 대한 치료법은 없다”고 말했다.
벡터빌더의 수석 과학자인 브루스 란(Bruce Lahn) 박사는 “벡터빌더는 기초 단계의 R&D에서 CDMO 제조에 이르는 전체 파이프라인에서 많은 제약회사 및 생명공학 회사를 위한 유전자 치료제 프로그램을 지원하고 있다. LTGT06의 개발에 우리가 역할을 할 수 있게 되어 매우 기쁘다”고 전했다.
임혜정 기자
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