GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(GC1134A/HM15421)’의 글로벌 임상 1/2상에서 첫 환자 투여를 성공적으로 완료했다고 15일 밝혔다.

이번 임상은 미국, 한국에 이어 최근 아르헨티나에서도 IND 승인을 받아 총 10개 기관에서 진행 중이다. 임상은 18세 이상 성인을 대상으로 4주 1회 피하 주사 방식으로 안전성, 내약성, 약동학, 유효성 등을 평가한다.

파브리병은 효소 결핍으로 체내 당지질이 축적돼 다양한 장기를 손상시키는 희귀 유전성 질환이다. 현재 치료법은 정맥주사 기반의 효소대체요법(ERT)이지만, 투약 불편과 효과 한계로 인해 미충족 의료 수요가 높다.

(위)GC녹십자, (아래)한미약품 (GC녹십자 제공)
(위)GC녹십자, (아래)한미약품 (GC녹십자 제공)
LA-GLA는 기존 치료제의 한계를 개선한 지속형 ERT 신약으로, 월 1회 피하 투여, 우수한 조직 침투력 및 치료 효과 등을 비임상에서 확인했다. 이 신약은 FDA(미국)와 MFDS(한국)에서 각각 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 투여를 계기로 글로벌 임상이 본격화됐다”고 말했으며, 이문희 한미약품 임상팀장은 “랩스커버리 기술을 적용한 LA-GLA가 의미 있는 치료 옵션으로 자리 잡길 기대한다”고 말했다.

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